به گزارش بنیان به نقل از medicalxpress، مطالعه ای جدید برای اولین بار کارایی یک تکنیک پیوند ژن درمانی جدید را نشان داده است که منجر به سلول دار شدن مجدد مغز با سلول های ایمنی  مهندسی ژنتیک شده جدید می شود. چنین سلول هایی بوسیله پیش سازهایی تولید می شوند که به طور مستقیم به درون بطن های مغزی تزریق می شوند و بدین ترتیب عمل درمانی شان را سریع تر انجام می دهند. این پژوهش جدید در انستیتو ژن درمانی سان رافائل تلتون(SR-Tiget) صورت گرفته است. تکنیک مذکور برای بیماری های متابولیک، روی مدل های آزمایشگاهی تست شده است و تصور می شود روی بیماری های مخرب عصبی که در آن ها میکروگلیاها دخیل هستند نیز موثر باشد.

دکتر الساندرا بیفی و همکارانش در SR-Tiget، پیش از این، از این تکنیک برای بیماری متابولیمی ذخیره لیزوزومی(LSDs) استفاده کرده بودند که ناشی از یک موتاسیون ژنتیکی است که مانع از تولید آنزیم های پایه متابولیسمی بوسیله سلول ها می شود. بیماران مبتلا به LSD، دچار آسیب های شدیدی به برخی از اندام ها و بافت ها از جمله سیستم عصبی مرکزی می شوند. در حال حاضر درمان استانداردی که برای این مشکل وجود دارد شامل تزریق آنزیم از دست رفته به درون جریان خون است. اما به نظر می رسد که به دلیل وجود سد خونی مغزی، این آنزیم قادر به رسیدن به نواحی مغزی نیست و در نتیجه بیماری های مخرب عصبی پیشرفت می کنند. به همین دلیل الساندرا بیفی و همکارانش بدنبال یافتن راه حال جایگزین سعی کردند از رویکردهای ژن درمانی استفاده کنند. در مطالعه بالینی که در SR-Tiget‌در دست انجام است، آن ها برای درمان لوکودیستروفی متاکروماتیک(LSD مخرب عصبی)، سلول های بنیادی خونی را از مغز استخوان بیماران جداسازی کردند و آن ها را برای بدست آوردن توانایی مجدد تولید آنزیم از دست رفته مهندسی کردند. سپس این سلول ها مجددا به جریان خون تزریق شد. این سلول ها قدرت عبور از سد خونی مغزی را داشته و به راحتی به مغز رسیده و اثر درمانی شان را بر جای می گذارند. از آن جایی که زمان بندی بسیار مهم است، این ژن درمانی به لیل این که از طریق خون صورت می گیرد بسیار موثر است. داده های بدست آمده نشان داده است که سلول های بنیادی خونی پیوند شده زمانی که به مغز می رسند، قادر به تمایز به سلول های شبه میکروگلیایی هستند. این سلول ها صرفا در سیستم عصبی مرکزی باقی می مانند. این بدین معنی است که با استفاده از چنین تکنیکی می توان جمعیتی از سلول های مورد نیاز برای یک بیماری سیستم عصبی را به طور اختصاصی و انحصاری تولید کرد. این سلول ها قادر به آزادسازی مولکول های درمانی مورد نیاز خواهند بود و به بهبود و بازسازی بافت هدف کمک می کنند.

پایان مطلب/