به گزارش بنیان به نقل از medicalxpress، محققین انستیتو سالک یک ژن درمانی به کمک CRISPR/Cas9 را معرفی کرده اند که می تواند پیری تسریع شده در مدل موشی سندرم پروجریای هاچینسون-گیلفورد(یک اختلال ژنتیکی نادر) را سرکوب کند. این درمان دیدگاه های مهمی را در مورد مسیرهای مولکولی دخیل در پیری تسریع شده و هم چنین کاهش پروتئین های سمی از طریق ژن درمانی ارائه می دهد.

پیری یک فرایند پیچیده است که در آن سلول ها شروع به از دست دادن عملکردشان می کنند و در نتیجه یافتن راهی موثر برای مطالعه عاملین مولکولی پیری امری ضروری است. پروجریا یک مدل ایده آل برای پیری محسوب می شود زیرا اجازه می دهد که خیلی سریع یک مداخله دارویی را طراحی کنیم، تغییر دهیم و مجددا تست کنیم. پروجریا یکی از اشکال شدید گروهی از بیماری های مخرب ایجاد می شود که بوسیله موتاسیون در ژن LMNA شروع می شوند. موش ها و انسان های مبتلا به پروجریا دچار علایم پیری مانند آسیب DNA، عملکرد نامناسب قلبی و کاهش طول عمر می شوند. ژن LMNA به طور طبیعی دو پروتئین را درون سلول تولید می کند: لامین A و  لامین C. پروجریا موجب تغییر تولید لامین A به سمت تولید پروجرین می شود که شکلی کوتاه شده و سمی از لامین A است که با افزایش سن شروع به تجمع و افزایش سرعت پیری می شود.  با داشتن این اطلاعات، دکتر Hsin-Kai Liao و همکارانش در انستیتو سالک تصمیم گرفتند که با هدف قرار دادن  لامین A و پروجرین با استفاده از CRISPR/Cas9، پروجریا را درمان کنند. دو ماه بعد از ژن درمانی با این روش، موش ها تبدیل به جانورانی قوی تر و فعال تر شدند که سلامت قلبی عروقی بهبود یافته ای را نشان داد. در این موش ها تخریب عروق خونی سرخرگی کاهش یافت و شروع برادی کاردیا(نرخ ضربان قلب آهسته) به تاخیر افتاد. به طور کلی، موش پروجریای تیمار شده فعالیتی شبیه با موش های طبیعی پیدا کرد و طول عمرش تا 25 درصد افزایش یافت.

در مجموع نتایج این مطالعه نشان می دهد که هدف قرار دادن لامین A و پروجرین با استفاده از سیستم ویرایش ژنوم CRISPR/Cas9 می تواند سلامت فیزیولوژیک و طول عمر موش های پروجریا را به میزان قابل توجهی بهبود ببخشد و زمینه ساز استفاده از رویکردی مشابه برای مطالعات انسانی باشد.

پایان مطلب/