به گزارش پایگاه اطلاع رسانی بنیان، محققان Cedars-Sinai در حال توسعه روش جدیدی برای درمان اسکلروز جانبی آمیوتروفیک (ALS)  و رتینیت پیگمانتوزا با استفاده از سلول‌های بنیادی مهندسی شده هستند که ممکن است در نهایت منجر به درمان‌های شخصی شود. رویکرد جدید از سلول‌های مشتق‌شده از سلول‌های بنیادی پرتوان القایی انسان (iPSCs) استفاده می‌کند که قابل تجدید و مقیاس‌پذیر هستند و همچنین می‌توانند پیشرفت این بیماری‌های عصبی را در جوندگان به تاخیر بیندازند. این تحقیق که در ژورنال Stem Cell Reports منتشر شده است، اولین قدم مهم در جهت دستیابی به درمان‌های شخصی تر برای افراد مبتلا به این شرایط ناتوان کننده است که در حال حاضر هیچ درمانی ندارند. این تیم قبلاً نشان داده بود که سلول‌های پیش ساز عصبی را می‌توان برای تولید پروتئینی به نام فاکتور نوروتروفیک مشتق از خط سلول گلیال (GDNF) مهندسی کرد که به حفظ نورون‌های بیمار کمک می‌کند.
در آزمایشی که اخیراً تکمیل شده است، این محصول با خیال راحت در نخاع بیماران مبتلا به ALS پیوند زده شد. و پس از یک بار درمان، سلول‌ها می‌توانند زنده بمانند و پروتئین حیاتی GDNF را برای بیش از سه سال تولید کنند، در نتیجه به طور بالقوه از نورون‌های حرکتی که در ALS می‌میرند محافظت می‌کنند. این سلول های پیش ساز عصبی نیز در یک کارآزمایی در حال انجام برای رتینیت پیگمانتوزا استفاده می‌شوند.
سلول‌های بنیادی پرتوان القایی یک منبع تجدیدپذیر فراهم می‌کنند و به محققین امکان می‌دهند محصول پایدارتری تولید کنند که بتوان آن را مهندسی کرد تا فاکتورهای رشد قدرتمند را آزاد کند. دانشمندان در حال یافتن روش‌های درمانی سلولی و ژنی هستند که در درمان انواع بیماری‌ها، از جمله بیماری‌های عصبی غیرقابل درمان مانند ALS و رتینیت پیگمانتوزا، نویدبخش است. پس از پیوند، سلول‌های بنیادی سلول‌های پشتیبان تولید می‌کنند که داروی مهندسی شده را آزاد می‌کنند تا از نورون‌های در حال تخریب حمایت کنند. با این حال، محدودیت‌هایی که می‌توانند مانع استفاده گسترده و تجاری‌سازی این درمان‌ها شوند عبارتند از: در دسترس نبودن بافت کافی و رد سلول‌ها توسط بیمار. برای آزمایش درمان مبتنی بر iPSC، این تیم سلول‌های پیش‌ساز عصبی مشتق از iPSC را برای تولید GDNF مهندسی کردند تا ببینند آیا می‌توان از آن برای درمان بیماری‌هایی که باعث مرگ سلول‌های سیستم عصبی می‌شوند، مانند ALS و تخریب شبکیه استفاده کرد.
هنگامی که این تیم همان سلول‌ها را به نخاع جوندگان مبتلا به ALS پیوند زدند، متوجه شدند که سلول‌ها به محافظت از سلول‌های نخاعی که حرکت را کنترل می‌کنند، کمک می‌کنند. آن‌ها همچنین دریافتند که این سلول‌ها بی خطر هستند و در صورت پیوند به حیوانات برای چندین ماه، تومور یا مشکلات دیگری ایجاد نمی کنند.
در حالی که نتایج تحقیقات امیدوارکننده بود، مطالعات پیش بالینی بیشتری برای تعیین سطح درمان بهینه مورد نیاز است. این تیم در حال حاضر به دنبال راه‌هایی برای بهبود گسترش این سلول‌ها و مقیاس پذیری آن فرآیند است.
پایان مطلب/.