به گزارش پایگاه اطلاع رسانی بنیان، کارآزمایی‌های بالینی مرحله ساخت یا شکست داروهای جدید هستند و متأسفانه، اکثر داروها شکست می‌خورند. 90 درصد داروهایی که به آزمایش‌های انسانی می‌رسند شکست می‌خورند، عمدتاً به این دلیل که مدل‌های حیوانی پیش‌بینی‌کننده خوبی برای نحوه عملکرد یک دارو در افراد نیستند. با این حال، در 10 درصد باقیمانده، درمان‌هایی وجود دارد که می‌توانند زندگی را برای تعداد زیادی از مردم تغییر دهند، یا حتی زندگی را نجات دهند. در سال 2023، محققان نتایج امیدوارکننده‌ای از چندین آزمایش بالینی را گزارش کردند که می‌تواند پزشکی را تغییر داده و زندگی را نجات دهد. در اینجا پنج مورد از بزرگترین آن‌ها آورده شده است.

درمان کلسترول بالا با کریسپر

سطوح بالای کلسترول بد  یا LDL در خون شما باعث ایجاد پلاک در شریان‌های شما می‌شود که منجر به بیماری‌های قلبی عروقی، حملات قلبی و سکته می‌شود. این بزرگترین عامل مرگ و میر در جهان است. قرص‌های روزانه می‌توانند به کاهش کلسترول کمک کنند، اما همچنین می‌توانند عوارض جانبی ایجاد کنند، و برای برخی افراد، حتی این داروها نمی‌توانند LDL خود را به سطوح ایمن برسانند. تغییر رژیم غذایی و سبک زندگی نیز می‌تواند کمک کننده باشد، اما اکثر مردم زمان سختی برای متعهد شدن به آن‌ها دارند. شرکت بیوتکنولوژی Verve Therapeutics مستقر در بوستون در حال توسعه نوع جدیدی از درمان کلسترول به نام VERVE-101 است و از CRISPR برای غیرفعال کردن ژنی در کبد استفاده می‌کند که تولید PCSK9 را کنترل می‌کند، پروتئینی که از حذف کلسترول LDL اضافی از بدن جلوگیری می‌کند. برای اولین کارآزمایی در انسان، Verve دوزهای متفاوتی از درمان را بر روی 10 فرد متولد شده با یک بیماری ژنتیکی که منجر به سطوح بسیار بالای LDL می‌شود، تجویز کرد. آن‌ها در مراحل پایانی بیماری شدید قلبی بودند و حتی استاتین‌ها با دوز بالا نمی‌توانستند LDL آن‌ها را در سطوح قابل قبول نگه دارند. بر اساس داده‌های کارآزمایی موقتی که در نوامبر به اشتراک گذاشته شد، یک دوز VERVE-101 توانست سطح کلسترول آن‌ها را تا 55 درصد کاهش دهد و تا 6 ماه پیگیری آن‌ها را پایین نگه دارد. اگرچه این کارآزمایی کوچک بود و برخی نگرانی‌های ایمنی را ایجاد کرد (دو شرکت‌کننده در طول آن حمله قلبی داشتند)، نتایج نشان‌های دلگرم‌کننده است که درمان یک‌باره برای کلسترول بالا می‌تواند در دسترس ما باشد.

فراتر از کاهش وزن

در سال 2021، FDA داروی دیابت سماگلوتاید (با نام تجاری Wegovy، ساخته شده توسط شرکت داروسازی دانمارکی Novo Nordisk) را به عنوان یک درمان کاهش وزن برای افراد مبتلا به چاقی تایید کرد. همچنین این داروی کاهش وزن را برای افرادی که اضافه وزن دارند و شرایط مرتبط دیگری مانند کلسترول بالا یا فشار خون بالا دارند، تایید کرده است. اضافه وزن یا چاقی خطر ابتلا به دیابت، بیماری قلبی، مرگ و غیره را افزایش می‌دهد، بنابراین دارویی که به افراد کمک می‌کند تا پوندهای اضافی را از دست بدهند، می‌تواند یک موهبت بزرگ برای سلامت عمومی باشد، اما دریافت سماگلوتاید برای بسیاری آسان نبوده است. سماگلوتاید خطر حملات قلبی، سکته مغزی و مرگ ناشی از بیماری قلبی را تا 20 درصد کاهش داد. به این دلیل که داروهای کاهش وزن به عنوان داروهای سبک زندگی در نظر گرفته می‌شوند و شرکت‌های بیمه خصوصی و مدیکر معمولاً آن‌ها را پوشش نمی‌دهند. این بدان معناست که تنها گزینه برای برخی این است که از جیب خود بپردازند، اما یک ماه Wegovy می‌تواند تا 1350 دلار هزینه داشته باشد، و اگر مصرف دارو را متوقف کنید، احتمالاً وزنی را که در حین مصرف دارو از دست داده اید، دوباره به دست خواهید آورد. اما در نوامبر 2023، Novo نتایج آزمایش عظیم فاز 3 SELECT خود را منتشر کرد، که نشان داد سماگلوتید خطر حملات قلبی، سکته مغزی و مرگ ناشی از بیماری قلبی را تا 20 درصد در طی چهار سال کاهش می‌دهد، در یک جمعیت آزمایشی که دارای اضافه وزن یا اضافه وزن بودند. چاق بوده و سابقه بیماری قلبی بدون دیابت داشته است. گروهی که سماگلوتاید دریافت کردند نیز در مقایسه با گروه دارونما، 19 درصد کمتر در معرض خطر مرگ به هر دلیلی بودند. Novo از FDA خواسته است برچسب Wegovy را به روز کند تا خطر کاهش این رویدادهای پزشکی جدی را در بر گیرد و در صورت موافقت آژانس، این اقدام می‌تواند بیمه گذاران را تشویق کند که پوشش داروی کاهش وزن را آغاز کنند و آن را برای کسانی که می‌توانند در دسترس قرار دهند. از آن استفاده کنید.

واکسنی که مدت‌ها منتظرش بودیم

ویروس سنسیشیال تنفسی (RSV) یک بیماری شایع است و اکثر افراد آلوده به آن احساس می‌کنند سرماخورده‌اند، سرفه، عطسه، سردرد دارند و فقط می‌خواهند چند روز قبل از بهبودی در رختخواب بمانند. اما در افراد آسیب‌پذیر، RSV می‌تواند منجر به بیماری‌های جدی و بالقوه کشنده دستگاه تنفسی تحتانی (LRTDs)، مانند ذات‌الریه و برونشیولیت شود. سالمندان و کودکان در معرض خطر بالای ابتلا به این عفونت‌های شدید هستند، هر ساله در ایالات متحده، 6000 تا 10000 سالمند بر اثر عفونت RSV جان خود را از دست می‌دهند و 58000 تا 80000 کودک زیر 5 سال به دلیل یک مورد در بیمارستان بستری می‌شوند. این به لطف تایید اولین واکسن‌های RSV در سال جاری می‌تواند به زودی تغییر کند. FDA واکسن RSV GSK را در 7 می‌تایید کرد و آن را به اولین واکسن RSV در جهان تبدیل کرد. در فوریه 2023، داروساز بریتانیایی GSK نتایج آزمایش فاز 3 آرکسوی، واکسن RSV را منتشر کرد که برای جلوگیری از عفونت در سالمندان طراحی شده است. در طول آزمایش، خطر ابتلا به LRTD ناشی از RSV را تا 83 درصد و LRTD شدید ناشی از RSV را تا 94 درصد در افراد بالای 60 سال در اولین فصل RSV پس از واکسیناسیون کاهش داد. سپس، در ماه آوریل، فایزر داده‌های آزمایش واکسن RSV فاز 3 خود را منتشر کرد. در اولین فصل RSV پس از واکسیناسیون، آن واکسن، ABRYSVO، 67 درصد در پیشگیری از LRTD ناشی از RSV با دو یا چند علامت در افراد 60 سال و بالاتر و 86 درصد در پیشگیری از عفونت با سه علامت یا بیشتر مؤثر بود. فایزر برای اینکه ببیند آیا ABRYSVO می‌تواند به نوزادان در جلوگیری از عفونت‌های شدید RSV کمک کند، آزمایش دیگری انجام داد که در آن واکسن را روی افراد باردار تزریق کرد. داده‌های آن کارآزمایی که در آوریل نیز منتشر شد، نشان داد که واکسن 82 درصد در جلوگیری از مراجعه نوزادان واکسینه شده به پزشک برای LRTD شدید ناشی از RSV در اولین فصل RSV مؤثر بود. بر اساس این کارآزمایی‌های بالینی، FDA واکسن RSV GSK را در 7 مه تأیید کرد و آن را به اولین واکسن RSV در جهان تبدیل کرد. این واکسن فایزر را برای سالمندان در 31 مه و برای افراد باردار در 21 اوت تأیید کرد و از همه گروه‌های در معرض خطر محافظت کرد.

مسکن جدید ورتکس

اپیوئیدهای تجویزی مانند اکسی کدون و مورفین در درمان دردهای مزمن و حاد بسیار موثر هستند. با این حال، آن‌ها همچنین اعتیاد آور هستند و به طور گسترده مورد سوء استفاده قرار می گیرند، در سال 2021، نزدیک به 17000 آمریکایی بر اثر مصرف بیش از حد داروهای مخدر جان خود را از دست دادند، و عوارض جانبی دارند که می‌تواند تحمل آن‌ها را سخت کند. داروسازی ورتکس در حال حاضر در حال انجام آزمایش‌های بالینی یک جایگزین اپیوئیدی است که با تداخل با NaV1.7، پروتئینی که در پردازش مغز آن دخالت دارد، درد را تسکین می‌دهد، که با نحوه عملکرد مواد افیونی متفاوت است. داروی ورتکس نسبت به مسکن‌های اعصاب غیرافیونی مورد تایید FDA عمل کرد. در آگوست 2023، این شرکت نتایج آزمایش فاز 2 را منتشر کرد که توانایی دارویی به نام VX-548 را برای تسکین درد حاد در افرادی که به تازگی تحت عمل جراحی ابدومینوپلاستی (شکم تاک) یا جراحی بونیونکتومی قرار گرفته بودند، آزمایش کرد. نشان داد که این دارو بدون ایجاد عوارض جانبی جدی، بهتر از دارونما عمل کرد. سپس، در 13 دسامبر، ورتکس نتایج فاز 2 دیگری را اعلام کرد که در آن VX-548 برای افراد مبتلا به نوروپاتی محیطی دیابتی (DPN)، نوعی آسیب عصبی دردناک ناشی از دیابت، تجویز شد. پس از 12 هفته درمان، شرکت کنندگان کاهش درد از نظر آماری قابل توجهی را در مقایسه با شروع کارآزمایی گزارش کردند و دوباره، عوارض جانبی خفیف تا متوسط بود. همچنین کاهش درد در افرادی که با VX-548 درمان شده بودند، کمی بیشتر از گروه مقایسه‌ای بود که پرگابالین، یک مسکن غیرافیونی مورد تایید FDA را دریافت کردند. در حالی که آزمایش‌های بالینی Vertex نحوه مقایسه این دارو با مواد افیونی را در تسکین درد آزمایش نکردند، این واقعیت که این رویکرد جدید اصلاً کار می‌کند، دلگرم‌کننده است. ورتکس در حال انجام مطالعات فاز 3 برای تسکین درد حاد و آزمایش فاز 2 دیگری برای نوعی درد مزمن عصبی ناشی از آسیب‌های کمر است.

واکسن آنفولانزا بهتر

تأیید واکسن‌های کووید-19 مادرنا و فایزر ثابت کرد که عکس‌های mRNA می‌توانند ایمن و مؤثر باشند، و امروزه، محققان در حال آزمایش واکسن‌های مبتنی بر mRNA هستند تا از هرپس گرفته تا سرطان جلوگیری کنند. در حالی که خیلی زود است که پیش‌بینی کنیم کدام یک از آن واکسن‌ها (در صورت وجود) ابتدا تایید می‌شوند، واکسن‌ها برای پیشگیری از آنفولانزا یک شرط محکم است، با توجه به اینکه از قبل می‌دانیم که امکان واکسیناسیون علیه ویروس آنفولانزا وجود دارد و بازار بزرگی برای آنفولانزای بهتر وجود دارد. شلیک کرد. در اکتبر سال 2023، فایزر داده‌های سطح بالای یک آزمایش فاز 3 از یک واکسن آنفولانزای mRNA در حال توسعه (PF-07252220) را به اشتراک گذاشت و نشان داد که این واکسن مانند یک واکسن آنفولانزای مجاز در پیشگیری از آنفولانزای علامتی در 18 تا 64 سال عمل کرده است. افراد مسن، اگرچه آنقدر که انتظار می‌رفت در برابر آنفولانزای B، که کمتر از 25 درصد موارد آنفولانزا را تشکیل می‌دهد، پاسخ ایمنی قوی ایجاد نکرد. در همین حال، مدرنا به‌روزرسانی‌هایی را در مورد آزمایش فعلی فاز 3 خود از واکسن آنفولانزای mRNA ارائه کرد. سپتامبر، گزارش داد که واکسن واکنش ایمنی قوی‌تری نسبت به واکسن آنفولانزای مجاز علیه آنفولانزای A و B ایجاد کرده است. آزمایش‌های بالینی هر دو واکسن آنفولانزای mRNA در حال انجام است، و حتی اگر ثابت شود که به همان اندازه واکسن‌هایی که در حال حاضر داریم مؤثر هستند، باز هم می‌توانند برای سلامت عمومی موهبت باشند. از آنجایی که ساخت واکسن‌های mRNA طول نمی‌کشد، می‌توانیم تا اواخر سال منتظر بمانیم تا یک سویه آنفولانزای مورد نظر را انتخاب کنیم و به طور بالقوه شانس اثربخشی ما را در هر فصل آنفولانزا افزایش دهیم. همچنین ساخت بسیاری از واکسن‌های mRNA نسبت به واکسن‌های موجود آنفولانزا آسان‌تر است، که به ما امکان می‌دهد در صورت همه‌گیری آنفولانزای آینده، افراد بیشتری را با سرعت بیشتری واکسینه کنیم.

پایان مطلب./