به گزارش پایگاه اطلاع رسانی بنیان، بیماری هانتینگتون یک اختلال ژنتیکی نادر و پیش‌رونده است که باعث تخریب تدریجی سلول‌های عصبی در مغز می‌شود. این بیماری که به دلیل جهش در ژن هانتینگتین ایجاد می‌شود، علائمی مانند حرکات غیرارادی، مشکلات شناختی و اختلالات روانی را به همراه دارد. در حال حاضر، هیچ درمانی برای توقف یا معکوس کردن پیشرفت این بیماری وجود ندارد، اما تحقیقات اخیر در حوزه درمان با سلول‌های بنیادی، امیدی تازه برای بیماران و خانواده‌هایشان به ارمغان آورده است.

بیماری هانتینگتون چیست؟

بیماری هانتینگتون یک اختلال ارثی است که معمولاً در سنین میانسالی ظاهر می‌شود، اگرچه در برخی موارد ممکن است در کودکان یا افراد مسن‌تر نیز مشاهده شود. این بیماری به دلیل تکرار بیش از حد یک توالی خاص در ژن هانتینگتین ایجاد می‌شود که منجر به تولید پروتئینی معیوب می‌شود. این پروتئین به تدریج به سلول‌های عصبی در مناطقی از مغز مانند جسم مخطط (استریاتوم) آسیب می‌رساند، که مسئول کنترل حرکت، حافظه و رفتار است.

علائم هانتینگتون شامل موارد زیر است:

• حرکات غیرارادی (کُرِه): حرکات ناگهانی و غیرقابل‌کنترل در اندام‌ها.
• اختلالات شناختی: مشکل در تمرکز، حافظه و تصمیم‌گیری.
• مشکلات روانی: افسردگی، اضطراب و تغییرات خلقی.
• افت عملکرد جسمانی: مشکل در راه رفتن، بلع و صحبت کردن در مراحل پیشرفته.

با پیشرفت بیماری، بیماران ممکن است توانایی انجام فعالیت‌های روزمره را از دست بدهند و نیاز به مراقبت دائمی داشته باشند. از آنجا که درمان‌های کنونی تنها علائم را تسکین می‌دهند و نمی‌توانند پیشرفت بیماری را متوقف کنند، پژوهشگران به دنبال روش‌های نوینی مانند درمان با سلول‌های بنیادی هستند.

سلول‌های بنیادی: امیدی برای بازسازی عصبی

سلول‌های بنیادی، سلول‌هایی با توانایی منحصربه‌فرد برای خودنوسازی و تبدیل شدن به انواع مختلف سلول‌های بدن هستند. این ویژگی آن‌ها را به ابزاری قدرتمند برای درمان بیماری‌هایی تبدیل کرده که با از دست رفتن سلول‌های خاص، مانند نورون‌ها در بیماری هانتینگتون، همراه هستند. سه نوع اصلی سلول‌های بنیادی که در تحقیقات مربوط به بیماری‌های نورودژنراتیو استفاده می‌شوند عبارتند از:

1. سلول‌های بنیادی جنینی (ESCs): این سلول‌ها از جنین‌های اولیه گرفته می‌شوند و می‌توانند به هر نوع سلول در بدن تبدیل شوند. با این حال، استفاده از آن‌ها با چالش‌های اخلاقی همراه است.
2. سلول‌های بنیادی القایی (iPSCs): این سلول‌ها از سلول‌های بالغ بدن (مانند پوست یا خون) گرفته شده و به حالت جنینی بازبرنامه‌ریزی می‌شوند. این روش مشکلات اخلاقی کمتری دارد و امکان استفاده از سلول‌های خود بیمار را فراهم می‌کند، که خطر رد پیوند را کاهش می‌دهد.
3. سلول‌های بنیادی عصبی (NSCs): این سلول‌ها می‌توانند به انواع مختلف سلول‌های عصبی مانند نورون‌ها و سلول‌های گلیال تبدیل شوند و برای درمان بیماری‌های مغزی مناسب هستند.

سلول‌های بنیادی از طریق مکانیسم‌های مختلفی می‌توانند به درمان بیماری هانتینگتون کمک کنند:

• جایگزینی نورون‌های آسیب‌دیده: سلول‌های بنیادی می‌توانند به نورون‌های جدید تبدیل شوند و جایگزین سلول‌های از دست رفته در مغز شوند.
• محافظت عصبی: این سلول‌ها فاکتورهای نوروتروفیک (مانند BDNF و GDNF) ترشح می‌کنند که به حفظ سلامت نورون‌های موجود کمک می‌کنند.
• کاهش التهاب: سلول‌های بنیادی می‌توانند التهاب مزمن در مغز را که در بیماری هانتینگتون شایع است، کاهش دهند.
• بهبود پلاستیسیته عصبی: این سلول‌ها می‌توانند به بازسازی ارتباطات عصبی و بهبود عملکرد مغز کمک کنند.

پیشرفت‌های اخیر در درمان هانتینگتون با سلول‌های بنیادی

تحقیقات اخیر نشان داده‌اند که درمان با سلول‌های بنیادی می‌تواند در مدل‌های حیوانی بیماری هانتینگتون نتایج امیدوارکننده‌ای داشته باشد. برای مثال، مطالعات نشان داده‌اند که پیوند سلول‌های بنیادی عصبی یا القایی به مغز موش‌های مبتلا به هانتینگتون می‌تواند علائم حرکتی و شناختی را بهبود بخشد. این سلول‌ها با جایگزینی نورون‌های آسیب‌دیده در جسم مخطط و ترشح فاکتورهای محافظتی، به کاهش پیشرفت بیماری کمک کرده‌اند.

یکی از پیشرفت‌های مهم، استفاده از سلول‌های بنیادی القایی (iPSCs) است که از خود بیمار گرفته می‌شوند. این روش نه تنها خطر رد پیوند را کاهش می‌دهد، بلکه امکان اصلاح ژنتیکی سلول‌ها قبل از پیوند را فراهم می‌کند. با استفاده از فناوری‌هایی مانند CRISPR/Cas9، پژوهشگران می‌توانند جهش ژنتیکی مسئول بیماری هانتینگتون را در سلول‌های iPSCs اصلاح کنند و سپس این سلول‌های سالم را به مغز بیمار پیوند بزنند. این رویکرد می‌تواند به طور بالقوه پیشرفت بیماری را متوقف یا حتی معکوس کند.

علاوه بر این، آزمایش‌های بالینی اولیه در حال انجام است تا ایمنی و اثربخشی پیوند سلول‌های بنیادی در بیماران مبتلا به هانتینگتون را بررسی کنند. اگرچه این آزمایش‌ها هنوز در مراحل ابتدایی هستند، نتایج اولیه نشان‌دهنده امکان‌پذیر بودن این روش و ایمنی نسبی آن در انسان‌ها است.

چالش‌های پیش رو در درمان با سلول‌های بنیادی

با وجود پیشرفت‌های چشمگیر، درمان با سلول‌های بنیادی برای بیماری هانتینگتون با چالش‌های متعددی روبه‌رو است:

1. رد ایمنی: استفاده از سلول‌های بنیادی غیرخودی (مانند سلول‌های جنینی) ممکن است باعث واکنش ایمنی و رد پیوند شود. اگرچه سلول‌های iPSCs این مشکل را کاهش می‌دهند، تولید آن‌ها زمان‌بر و پرهزینه است.
2. خطر تومورزایی: سلول‌های بنیادی، به‌ویژه سلول‌های جنینی و القایی، ممکن است به طور غیرقابل‌کنترل تکثیر شوند و تومور تشکیل دهند. این خطر نیاز به روش‌های دقیق برای کنترل تکثیر و تمایز سلول‌ها دارد.
3. پیوند و بقای سلول‌ها: پس از پیوند، سلول‌های بنیادی باید در محیط مغز که ممکن است به دلیل بیماری سمی باشد، زنده بمانند و به بافت عصبی ادغام شوند. عواملی مانند تشکیل بافت اسکار یا کمبود خون‌رسانی می‌توانند این فرآیند را مختل کنند.
4. مسائل اخلاقی و نظارتی: استفاده از سلول‌های بنیادی جنینی همچنان با نگرانی‌های اخلاقی همراه است. همچنین، فرآیندهای نظارتی برای تأیید درمان‌های مبتنی بر سلول‌های بنیادی پیچیده و زمان‌بر هستند.
5. هزینه و دسترسی: تولید و پیوند سلول‌های بنیادی هزینه بالایی دارد و ممکن است این درمان برای بسیاری از بیماران در دسترس نباشد، به‌ویژه در کشورهای با منابع محدود.

نتیجه گیری

بیماری هانتینگتون به‌عنوان یک اختلال ژنتیکی ویرانگر، نه‌تنها زندگی بیماران، بلکه خانواده‌ها و نزدیکان آن‌ها را نیز تحت تأثیر قرار می‌دهد. علائم پیش‌رونده این بیماری، از حرکات غیرارادی گرفته تا مشکلات شناختی و روانی، چالش‌های بزرگی را برای مدیریت روزمره ایجاد می‌کند. با این حال، پیشرفت‌های اخیر در حوزه درمان با سلول‌های بنیادی، دریچه‌ای جدید به سوی امید گشوده است. این فناوری با قابلیت جایگزینی نورون‌های آسیب‌دیده، محافظت از سلول‌های عصبی موجود، کاهش التهاب و تقویت پلاستیسیته عصبی، پتانسیل تغییر مسیر درمان بیماری هانتینگتون را دارد.

هرچند چالش‌هایی مانند رد ایمنی، خطر تومورزایی، مشکلات پیوند و مسائل اخلاقی همچنان موانعی در مسیر این درمان نوآورانه هستند، اما پیشرفت‌های علمی در زمینه‌هایی مانند ویرایش ژن با CRISPR/Cas9، توسعه مواد زیستی و بهبود روش‌های پیوند، نویدبخش غلبه بر این موانع است. آزمایش‌های بالینی در حال انجام، گام‌های اولیه اما مهمی در جهت اثبات ایمنی و اثربخشی این درمان‌ها در انسان‌ها برداشته‌اند و انتظار می‌رود که در دهه آینده، نتایج این تحقیقات به درمان‌های عملی و قابل دسترس منجر شود.

علاوه بر این، تلاش برای کاهش هزینه‌ها و افزایش دسترسی به درمان‌های مبتنی بر سلول‌های بنیادی، می‌تواند این روش را به گزینه‌ای واقعی برای بیماران در سراسر جهان تبدیل کند. همکاری بین پژوهشگران، پزشکان، سیاست‌گذاران و حتی جوامع بیمار، نقش کلیدی در تسریع این فرآیند ایفا خواهد کرد. در نهایت، درمان با سلول‌های بنیادی نه‌تنها امیدی برای بیماران مبتلا به هانتینگتون فراهم می‌کند، بلکه می‌تواند الگویی برای درمان سایر بیماری‌های نورودژنراتیو مانند پارکینسون و آلزایمر باشد. با ادامه این مسیر و سرمایه‌گذاری در تحقیقات، آینده‌ای روشن‌تر برای بیماران مبتلا به هانتینگتون در انتظار است؛ آینده‌ای که در آن این بیماری نه‌تنها قابل مدیریت، بلکه شاید قابل درمان باشد.

پایان مطلب./