به گزارش پایگاه اطلاع رسانی بنیان، در دنیای علم و پزشکی، دو فناوری پیشرو به نام‌های سلول‌های بنیادی و CRISPR-Cas9 در حال بازنویسی قوانین درمان بیماری‌ها و درک فرآیندهای زیستی هستند. این دو ابزار قدرتمند، که در سال‌های اخیر توجه زیادی را به خود جلب کرده‌اند، امکانات بی‌سابقه‌ای برای درمان بیماری‌های پیچیده، مطالعه پیری، و حتی بازسازی بافت‌های آسیب‌دیده فراهم کرده‌اند.

سلول‌های بنیادی: پایه‌های بازسازی بدن

سلول‌های بنیادی مانند آجرهای سازنده بدن انسان هستند. این سلول‌ها توانایی تبدیل شدن به انواع مختلف سلول‌های بدن، از سلول‌های عصبی گرفته تا سلول‌های عضلانی یا خونی، را دارند. به همین دلیل، آن‌ها به‌عنوان یکی از امیدبخش‌ترین ابزارها برای درمان بیماری‌هایی مانند سرطان، بیماری‌های قلبی، و اختلالات عصبی شناخته می‌شوند.

یکی از انواع مهم سلول‌های بنیادی، سلول‌های بنیادی پرتوان القایی (iPSCs) هستند. این سلول‌ها از سلول‌های بالغ معمولی (مثل سلول‌های پوست) به‌دست می‌آیند و با استفاده از فناوری‌های خاص، به حالتی شبیه سلول‌های بنیادی جنینی تبدیل می‌شوند. این ویژگی باعث می‌شود که سلول‌های بنیادی پرتوان القایی بتوانند به هر نوع سلولی تبدیل شوند، بدون اینکه نیاز به استفاده از جنین باشد، که این موضوع مشکلات اخلاقی مرتبط با استفاده از سلول‌های بنیادی جنینی را کاهش می‌دهد.

مطالعه‌ای که در سال در مجله Biology Methods and Protocols منتشر شد، پروتکلی را برای کاریوتایپینگ (بررسی کروموزوم‌ها) و ویرایش ژنتیکی سلول‌های بنیادی پرتوان القایی با استفاده از روش ترمیم هدایت‌شده توسط همسانی (HDR) ارائه کرده است. این پروتکل به محققان اجازه می‌دهد تا ساختار کروموزومی سلول‌های بنیادی را بررسی کنند و تغییرات ژنتیکی دقیقی در آن‌ها ایجاد کنند. این روش در تحقیقات سرطان بسیار ارزشمند است، زیرا به دانشمندان امکان می‌دهد تا رفتار ژن‌های مرتبط با بیماری را در سلول‌های انسانی مطالعه کنند، بدون اینکه نیاز به آزمایش روی حیوانات باشد. این کار نه‌تنها از نظر اخلاقی بهتر است، بلکه نتایج دقیق‌تری برای کاربردهای انسانی ارائه می‌دهد.

CRISPR-Cas9 : قیچی مولکولی

در کنار سلول‌های بنیادی، فناوری CRISPR-Cas9 به‌عنوان یکی از بزرگ‌ترین پیشرفت‌های زیست‌فناوری در قرن بیست‌ویکم شناخته می‌شود. این فناوری مانند یک قیچی مولکولی عمل می‌کند که می‌تواند DNA را در نقاط خاصی برش دهد و امکان حذف، اضافه کردن، یا اصلاح ژن‌ها را فراهم کند. CRISPR-Cas9 از یک سیستم طبیعی در باکتری‌ها الهام گرفته شده است که برای دفاع در برابر ویروس‌ها استفاده می‌شود. دانشمندان این سیستم را به ابزاری دقیق برای ویرایش ژن‌ها تبدیل کرده‌اند.

مطالعه‌ای که در اکتبر در مجله Nature منتشر شد، از CRISPR-Cas9 برای شناسایی ژن‌هایی استفاده کرد که بر توانایی سلول‌های بنیادی عصبی (NSCs) برای روشن شدن از حالت خاموش (quiescence) به حالت تکثیر تأثیر می‌گذارند. این مطالعه نشان داد که با غیرفعال کردن برخی ژن‌ها، مانند Slc2a4 (که پروتئین انتقال‌دهنده گلوکز GLUT4 را کد می‌کند)، می‌توان فعالیت سلول‌های بنیادی عصبی در موش‌های مسن را افزایش داد. این یافته‌ها می‌توانند به توسعه روش‌هایی برای بهبود بازسازی عصبی در مغزهای پیر منجر شوند، که برای درمان بیماری‌هایی مانند آلزایمر یا آسیب‌های مغزی بسیار مهم است.

ترکیب سلول‌های بنیادی و CRISPR-Cas9

وقتی سلول‌های بنیادی و CRISPR-Cas9 با هم ترکیب می‌شوند، امکانات بی‌نهایتی برای پزشکی باز می‌شود. مطالعه سال 2015 بر روی سلول‌های بنیادی پرتوان القایی از HDR برای ویرایش دقیق ژن‌ها استفاده کرد. این روش به محققان اجازه می‌دهد تا ژن‌های معیوب را اصلاح کنند یا ژن‌های خاصی را وارد سلول کنند تا رفتار آن‌ها را مطالعه کنند. برای مثال، در تحقیقات سرطان، می‌توان ژن‌های مرتبط با رشد تومور را در سلول‌های بنیادی پرتوان القایی غیرفعال کرد تا تأثیر آن‌ها بررسی شود.

از سوی دیگر، مطالعه سال بر روی سلول‌های بنیادی عصبی نشان داد که چگونه CRISPR-Cas9 می‌تواند برای غربالگری ژن‌ها در مقیاس بزرگ استفاده شود. در این مطالعه، محققان با استفاده از CRISPR، ژن‌های مختلفی را در سلول‌های بنیادی عصبی موش‌های جوان و مسن غیرفعال کردند تا ببینند کدام ژن‌ها بر توانایی تکثیر سلول‌ها تأثیر می‌گذارند. آن‌ها دریافتند که غیرفعال کردن ژن Slc2a4 باعث افزایش تولید نورون‌های جدید در مغز موش‌های مسن می‌شود. این کشف می‌تواند به درمان‌هایی برای بهبود عملکرد مغز در افراد مسن منجر شود.

کاربردهای گسترده‌تر در پزشکی

ترکیب سلول‌های بنیادی و CRISPR-Cas9 فراتر از تحقیقات آزمایشگاهی، کاربردهای عملی زیادی دارد. به گزارش Nature Reviews Genetics، این فناوری‌ها در حال حاضر برای درمان بیماری‌های ژنتیکی مانند کم‌خونی داسی‌شکل و تالاسمی آزمایش شده‌اند. در این روش‌ها، سلول‌های بیمار با استفاده از CRISPR اصلاح می‌شوند و سپس به بدن بازگردانده می‌شوند تا عملکرد طبیعی خود را از سر بگیرند.

علاوه بر این، طبق مقاله‌ای در Science، محققان در حال استفاده از iPSCs و CRISPR برای ایجاد ارگانوئیدها (ساختارهای سه‌بعدی شبیه اندام‌ها) هستند که می‌توانند برای مطالعه بیماری‌ها یا آزمایش داروها استفاده شوند. برای مثال، ارگانوئیدهای مغزی ساخته‌شده از iPSCs می‌توانند به درک بهتر بیماری‌های عصبی مانند پارکینسون کمک کنند.

چالش‌ها و مسائل اخلاقی

با وجود پیشرفت‌های شگفت‌انگیز، استفاده از سلول‌های بنیادی و CRISPR-Cas9 بدون چالش نیست. یکی از مشکلات اصلی CRISPR، احتمال ایجاد جهش‌های غیرهدف است، یعنی تغییراتی ناخواسته در DNA که ممکن است خطرناک باشند. مطالعه‌ای در Nature Biotechnology  نشان داد که اگرچه CRISPR بسیار دقیق است، اما گاهی اوقات می‌تواند به بخش‌های غیرمرتبط DNA آسیب برساند. دانشمندان در حال توسعه نسخه‌های بهبودیافته‌ای از CRISPR، مانند CRISPR-Cas12، هستند که دقت بیشتری دارند.

از نظر اخلاقی، استفاده از سلول‌های بنیادی و ویرایش ژن‌ها نیز بحث‌برانگیز است. به گزارش The Lancet ، ویرایش ژن در جنین‌های انسانی برای پیشگیری از بیماری‌های ژنتیکی موضوعی حساس است، زیرا ممکن است به تغییرات دائمی در نسل‌های آینده منجر شود. این موضوع نیازمند قوانین دقیق و نظارت جهانی است.

آینده‌ای روشن با فناوری‌های زیستی

با وجود چالش‌ها، آینده سلول‌های بنیادی و CRISPR-Cas9 بسیار امیدوارکننده است. مطالعه سال نشان داد که چگونه iPSCs می‌توانند به‌عنوان ابزاری برای مطالعه بیماری‌های انسانی بدون نیاز به مدل‌های حیوانی استفاده شوند. این نه‌تنها از نظر اخلاقی بهتر است، بلکه نتایج دقیق‌تری برای انسان‌ها ارائه می‌دهد. از سوی دیگر، مطالعه سال نشان داد که چگونه CRISPR می‌تواند به بهبود عملکرد سلول‌های بنیادی در افراد مسن کمک کند، که می‌تواند به درمان بیماری‌های مرتبط با پیری منجر شود.

طبق گزارش MIT Technology Review، شرکت‌های زیست‌فناوری در حال سرمایه‌گذاری هنگفت روی این فناوری‌ها هستند. برای مثال، شرکت Editas Medicine در حال توسعه درمان‌های مبتنی بر CRISPR برای بیماری‌های چشمی است، و شرکت Sana Biotechnology روی ترکیب iPSCs و CRISPR برای درمان بیماری‌های قلبی و عصبی کار می‌کند.

نتیجه‌گیری

سلول‌های بنیادی و CRISPR-Cas9 دو فناوری مکمل هستند که در کنار هم، آینده پزشکی را دگرگون می‌کنند. از درمان بیماری‌های ژنتیکی گرفته تا بهبود بازسازی بافت‌ها و مطالعه پیری، این ابزارها امکانات بی‌سابقه‌ای را ارائه می‌دهند. مطالعات اخیر، مانند پروتکل ویرایش iPSCs و غربالگری ژن‌ها در سلول‌های بنیادی عصبی، تنها نوک کوه یخ هستند. با پیشرفت‌های بیشتر و حل چالش‌های موجود، می‌توان انتظار داشت که این فناوری‌ها به درمان‌هایی منجر شوند که زندگی میلیون‌ها نفر را بهبود می‌بخشند. اما همان‌طور که در The Guardian  اشاره شده، باید با دقت و مسئولیت پیش رفت تا از پیامدهای غیرمنتظره جلوگیری شود.

پایان مطلب./