به گزارش پایگاه اطلاع رسانی بنیان، در یکی از تازه‌ترین تحولات حوزه پزشکی بازساختی، شرکت زیست‌فناوری Eyestem Research موفق شده است مجوز رسمی آغاز فاز دوم کارآزمایی بالینی یک درمان مبتنی بر سلول را برای بیماران مبتلا به آتروفی ژئوگرافیک دریافت کند؛ بیماری‌ای که یکی از علل اصلی کاهش بینایی در سالمندان به شمار می‌رود. این کارآزمایی که با تأیید سازمان دارویی هند انجام می‌شود، می‌تواند گامی مهم در مسیر توسعه درمان‌های نوین برای بیماری‌های دژنراتیو شبکیه باشد و امید تازه‌ای برای بیمارانی ایجاد کند که تاکنون گزینه درمانی مؤثری در اختیار نداشته‌اند.

آغاز فاز دوم کارآزمایی بالینی درمان Eyecyte-RPE

پزشکی بازساختی در سال‌های اخیر به یکی از پویاترین شاخه‌های علوم زیستی و پزشکی تبدیل شده و تمرکز ویژه‌ای بر درمان بیماری‌هایی دارد که با تخریب غیرقابل بازگشت بافت‌ها همراه هستند. در این میان، بیماری‌های شبکیه چشم به‌ویژه آتروفی ژئوگرافیک ناشی از دژنراسیون ماکولا وابسته به سن، یکی از چالش‌برانگیزترین حوزه‌ها محسوب می‌شوند. خبر آغاز فاز دوم کارآزمایی بالینی درمان Eyecyte-RPE در هند نشان می‌دهد که تحقیقات سلول‌درمانی وارد مرحله‌ای شده‌اند که نه‌تنها ایمنی، بلکه اثربخشی بالینی آن‌ها نیز به‌طور جدی در حال بررسی است. این مطالعه انسانی، تصادفی و کنترل‌شده با هدف ارزیابی توان سلول‌های اپی‌تلیوم رنگدانه‌ای شبکیه در حفظ یا بهبود عملکرد بینایی طراحی شده و می‌تواند مسیر آینده درمان‌های بازساختی در چشم‌پزشکی را تحت تأثیر قرار دهد.

مقدمه
افت بینایی وابسته به سن یکی از مهم‌ترین معضلات سلامت عمومی در جوامع سالمند است و پیامدهای آن تنها به کاهش قدرت دید محدود نمی‌شود، بلکه کیفیت زندگی، استقلال فردی و حتی سلامت روان بیماران را نیز تحت تأثیر قرار می‌دهد. آتروفی ژئوگرافیک، به‌عنوان یکی از مراحل پیشرفته دژنراسیون ماکولا وابسته به سن، با تخریب تدریجی سلول‌های شبکیه و از بین رفتن دید مرکزی مشخص می‌شود. برخلاف برخی اشکال دیگر این بیماری، برای آتروفی ژئوگرافیک درمان قطعی و مؤثری که بتواند روند بیماری را متوقف یا معکوس کند، وجود ندارد. همین خلأ درمانی باعث شده است که پژوهشگران به‌دنبال رویکردهای نوین، از جمله سلول‌درمانی و پزشکی بازساختی، باشند. در این چارچوب، سلول‌های اپی‌تلیوم رنگدانه‌ای شبکیه نقش کلیدی پیدا می‌کنند. این سلول‌ها مسئول حمایت متابولیک از گیرنده‌های نوری، تنظیم چرخه بینایی و حفظ یکپارچگی ساختاری شبکیه هستند. از دست رفتن یا اختلال در عملکرد این سلول‌ها یکی از عوامل اصلی پیشرفت آتروفی ژئوگرافیک محسوب می‌شود. بنابراین، ایده جایگزینی یا ترمیم این سلول‌ها از طریق پیوند سلولی، از نظر تئوریک جذاب و از نظر بالینی امیدوارکننده است.

تاریخچه
تحقیقات پیرامون استفاده از سلول‌های بنیادی و سلول‌درمانی برای بیماری‌های شبکیه سابقه‌ای چند دهه‌ای دارد. در مراحل اولیه، تمرکز پژوهش‌ها بیشتر بر درک زیست‌شناسی شبکیه و نقش سلول‌های RPE در سلامت چشم بود. با پیشرفت فناوری‌های کشت سلولی و ظهور سلول‌های بنیادی جنینی و سلول‌های بنیادی پرتوان القایی، امکان تولید سلول‌های RPE در شرایط آزمایشگاهی فراهم شد. این پیشرفت نقطه عطفی در تحقیقات بازساختی چشم به شمار می‌رود، زیرا برای نخستین بار امکان تولید مقادیر کافی از سلول‌های هدف برای مطالعات پیش‌بالینی و بالینی ایجاد شد. در دهه‌های اخیر، چندین کارآزمایی بالینی اولیه در کشورهای مختلف آغاز شد که عمدتاً بر ارزیابی ایمنی پیوند سلول‌های RPE تمرکز داشتند. نتایج این مطالعات نشان داد که تزریق یا کاشت این سلول‌ها در فضای زیرشبکیه، در شرایط کنترل‌شده، می‌تواند بدون بروز عوارض شدید انجام شود. هرچند این مطالعات اولیه اغلب با تعداد محدود بیمار انجام می‌شدند، اما مشاهده نشانه‌هایی از تثبیت یا بهبود نسبی بینایی، انگیزه لازم برای ورود به فازهای بالاتر کارآزمایی‌های بالینی را فراهم کرد.

شیوه مطالعاتی

کارآزمایی فاز دوم Eyecyte-RPE با طراحی تصادفی و کنترل‌شده انجام می‌شود که یکی از استانداردهای طلایی در تحقیقات بالینی به شمار می‌رود. در این مطالعه، بیماران مبتلا به آتروفی ژئوگرافیک متوسط بر اساس معیارهای دقیق ورود و خروج انتخاب می‌شوند تا نتایج حاصل از مطالعه قابل اعتماد و قابل تعمیم باشد. سلول‌های RPE مورد استفاده در این درمان از منابع سلولی استاندارد تولید شده و پس از طی مراحل کنترل کیفی، به‌صورت تزریق زیرشبکیه‌ای به بیماران منتقل می‌شوند. هدف اصلی این فاز از مطالعه، ارزیابی اثربخشی درمان در کنار پایش دقیق ایمنی آن است. شاخص‌هایی مانند تغییرات در حدت بینایی، وسعت ناحیه آتروفی شبکیه، و ارزیابی‌های تصویربرداری پیشرفته از شبکیه برای سنجش پاسخ به درمان به کار گرفته می‌شوند. همچنین، وضعیت بیماران در طول زمان پیگیری می‌شود تا مشخص شود آیا اثرات درمان پایدار هستند یا خیر.

نتایج
اگرچه کارآزمایی فاز دوم به‌تازگی آغاز شده و نتایج نهایی آن هنوز در دسترس نیست، اما داده‌های به‌دست‌آمده از مطالعات پیشین و فازهای اولیه امیدبخش بوده‌اند. در این مطالعات، درمان مبتنی بر سلول‌های RPE عموماً با تحمل‌پذیری مناسب همراه بوده و عوارض جدی نادر گزارش شده‌اند. علاوه بر این، در برخی بیماران نشانه‌هایی از بهبود عملکرد بینایی یا حداقل کند شدن روند تخریب شبکیه مشاهده شده است. این نتایج اولیه زمینه علمی لازم را برای توجیه آغاز فاز دوم کارآزمایی فراهم کرده‌اند.

دستاورد
آغاز فاز دوم این کارآزمایی بالینی را می‌توان به‌عنوان یک دستاورد مهم در حوزه پزشکی بازساختی و چشم‌پزشکی تلقی کرد. این مرحله نشان‌دهنده عبور درمان از مرحله صرفاً ایمنی‌سنجی و ورود به فاز ارزیابی اثربخشی واقعی در جمعیت بزرگ‌تر بیماران است. همچنین، انجام این مطالعه در هند بیانگر گسترش جغرافیایی تحقیقات پیشرفته سلول‌درمانی و افزایش نقش کشورهای آسیایی در توسعه درمان‌های نوین پزشکی است. در صورت موفقیت، این درمان می‌تواند الگویی برای توسعه رویکردهای مشابه در سایر بیماری‌های دژنراتیو شبکیه باشد.

گام بعدی مطالعه

گام بعدی پس از تکمیل فاز دوم، تحلیل جامع داده‌ها و تصمیم‌گیری درباره ورود به فاز سوم کارآزمایی بالینی خواهد بود. در فاز سوم، معمولاً تعداد بیشتری از بیماران در مراکز متعدد مورد مطالعه قرار می‌گیرند تا اثربخشی و ایمنی درمان در شرایط واقعی‌تر بالینی بررسی شود. در صورت موفقیت این مراحل، مسیر برای دریافت مجوزهای نهایی و عرضه گسترده‌تر درمان هموار خواهد شد. با این حال، چالش‌هایی مانند هزینه تولید سلول، دسترسی بیماران و نظارت بلندمدت بر عوارض احتمالی همچنان از موضوعات مهمی هستند که باید مورد توجه قرار گیرند.

پایان مطالب/.