به گزارش پایگاه اطلاع رسانی بنیان، در یکی از برجسته‌ترین تحولات اخیر در زمینه پزشکی بازساختی، دانشگاه کالیفرنیا در ایرواین توانسته است بودجه قابل‌توجهی را برای راه‌اندازی یک کارآزمایی بالینی نوآورانه به‌منظور درمان بیماری هانتینگتون دریافت کند؛ بیماری‌ای که تا کنون درمان قطعی و موثر برای آن وجود نداشته است و بار سنگینی بر بیماران و خانواده‌های آنها وارد می‌کند. دانشگاه کالیفرنیا در ایرواین اخیراً موفق به جذب کمک‌هزینه‌ای در حدود دوازده میلیون دلار از مؤسسه پزشکی بازساختی کالیفرنیا شده است تا بتواند یک کارآزمایی بالینی جدید بر پایه سلول‌های عصبی بنیادی را برای بیماران مبتلا به بیماری هانتینگتون آغاز کند. این کارآزمایی که نخستین آزمایش انسان‌محور از این نوع درمان سلولی مشتق از سلول‌های بنیادی جنینی به شمار می‌رود، قرار است با هدف ارزیابی ایمنی و تحمل‌پذیری این روش در انسان اجرا شود و برنامه‌ریزی شده است در اواسط سال دو هزار و بیست و شش آغاز شود.

بیماری هانتینگتون

بیماری هانتینگتون یک اختلال ژنتیکی نادر و تحلیل‌برنده عصبی است که به‌تدریج سلول‌های مغز را تخریب می‌کند و منجر به اختلالات حرکتی، شناختی و رفتاری می‌شود. تاکنون هیچ درمان قطعی برای این بیماری وجود نداشته و روش‌های درمانی موجود تنها علائم را تسکین می‌دهند و نمی‌توانند روند بیماری را متوقف کنند. در این زمینه دانشگاه کالیفرنیا در ایرواین با دریافت حمایت مالی چشمگیر از یک مؤسسه تخصصی در حوزه پزشکی بازساختی توانسته است زمینه اجرای یک کارآزمایی بالینی انسان‌محور برای آزمایش یک محصول سلولی جدید مبتنی بر سلول‌های عصبی بنیادی را فراهم کند. این کارآزمایی که برنامه‌ریزی شده در میانه سال آینده میلادی آغاز شود، تمرکز اصلی خود را بر بررسی ایمنی و میزان تحمل‌پذیری این روش درمانی در گروهی از بیماران خواهد گذاشت و می‌تواند مسیر آینده درمان‌های بازساختی را برای این بیماری دشوار هموار کند.

مقدمه
بیماری هانتینگتون یک اختلال عصبی ژنتیکی پیش‌رونده است که به‌طور معمول بین سنین سی و پنج تا پنجاه سالگی آغاز شده و با گذشت زمان باعث مرگ نورون‌ها در بخش‌های خاصی از مغز می‌شود. این نابودی تدریجی سلول‌های عصبی به ایجاد اختلالات حرکتی غیرارادی، مشکلات در تفکر و حافظه، مشکلات در انجام برنامه‌های روزمره و تغییرات عاطفی و رفتاری منجر می‌شود. بار بیماری نه‌تنها از نظر جسمانی و روانی قابل‌توجه است، بلکه هزینه‌ها و فشارهای اقتصادی و اجتماعی زیادی را نیز به بیماران، خانواده‌ها و سیستم‌های بهداشتی وارد می‌کند. در طول دهه‌های گذشته، تلاش‌های علمی زیادی برای یافتن روش‌های درمانی مؤثر برای هانتینگتون انجام شده است، اما به دلیل ماهیت ژنتیکی این بیماری و پیچیدگی روند تخریب نورون‌ها، دستیابی به درمانی که بتواند روند بیماری را در انسان متوقف یا معکوس کند به چالشی بزرگ تبدیل شده است. با این حال، پیشرفت در علم سلول‌های بنیادی و پزشکی بازساختی امیدهای تازه‌ای را برای ایجاد درمان‌های کاربردی فراهم کرده است که بتوانند با استفاده از توانایی ذاتی سلول‌های بنیادی در بازسازی بافت‌های آسیب‌دیده، به درمان این بیماری کمک کنند.

تاریخچه
پزشکی بازساختی به معنای استفاده از سلول‌ها، مواد بیولوژیک و روش‌های مهندسی برای بازسازی، ترمیم یا جایگزینی سلول‌ها و بافت‌های آسیب‌دیده است. در دهه‌های اخیر، این حوزه به‌سرعت پیشرفت کرده و درمان‌های مبتنی بر سلول‌های بنیادی به‌ویژه در بیماری‌های تحلیل‌برنده عصبی و دژنراتیو مورد توجه قرار گرفته‌اند. سلول‌های بنیادی عصبی به دلیل توانایی بالقوه در تبدیل به انواع مختلف سلول‌های عصبی و پشتیبانی از عملکرد مغز، به‌عنوان یک گزینه امیدوارکننده برای درمان بیماری‌هایی مانند بیماری هانتینگتون مورد بررسی قرار گرفته‌اند. روش‌های درمانی آزمایشی پیشین برای بیماری هانتینگتون شامل رویکردهای مختلفی بود، از درمان‌های دارویی گرفته تا ژن‌درمانی و استفاده از سلول‌های بنیادی با منابع مختلف. برخی مطالعات اولیه کوچک ایمنی این روش‌ها را بررسی کردند، اما کارآزمایی‌های انسان‌محور با استفاده از سلول‌های بنیادی عصبی مشتق از سلول‌های بنیادی جنینی تا امروز چشمگیر نبوده‌اند. با دریافت این بودجه قابل‌توجه، گروه تحقیقاتی دانشگاه کالیفرنیا در ایرواین قصد دارد تجربیات گذشته را با یک روش منسجم و طراحی‌شده دقیق بالینی ترکیب کند و اثرات این درمان جدید را در گروهی از بیماران به‌طور رسمی ارزیابی نماید.

شیوه مطالعاتی

طرح کارآزمایی که توسط تیم تحقیقاتی در حال آماده‌سازی است، بر اساس استفاده از سلول‌های عصبی بنیادی مشتق‌شده از سلول‌های بنیادی جنینی طراحی شده است. این سلول‌ها پس از مراحل کنترل کیفیت و آماده‌سازی در آزمایشگاه، از طریق روش‌های تخصصی به بیماران منتقل می‌شوند تا بتوان اثرات بالقوه آن‌ها بر سلامت نورون‌ها و پیشرفت بیماری بررسی شود. هدف اصلی این مرحله از کارآزمایی سنجش ایمنی و میزان تحمل‌پذیری این درمان در انسان است، یعنی ارزیابی اینکه آیا بیماران می‌توانند این سلول‌ها را بدون بروز عوارض جدی تحمل کنند و یا این که مشکلاتی در نتیجه پیوند این سلول‌ها پدید می‌آید یا خیر. در این مطالعه تعداد مشخصی از بیماران مبتلا به بیماری هانتینگتون انتخاب خواهند شد و تحت نظر دقیق تیم پزشکی قرار می‌گیرند. این بیماران در بخش ویژه‌ای از مطالعه تحت مراقبت قرار خواهند گرفت تا هر نوع تغییرات در وضعیت بالینی، عملکرد عصبی، توانایی حرکتی، و علائم رفتاری آنها ثبت و تحلیل شود. ارزیابی‌ها به‌طور منظم در طول دوره مطالعه انجام خواهد شد تا داده‌های قابل‌اتکا برای تحلیل ایمنی و پاسخ درمانی جمع‌آوری شود.

نتایج
از آنجا که کارآزمایی بالینی هنوز آغاز نشده است و برنامه‌ریزی شده تا در اواسط سال آینده میلادی عملیاتی شود، هنوز نتایج انسانی مشخصی از این مطالعه در دسترس نیست. با این حال، داده‌ها و شواهد حاصل از مطالعات پیشین پیش‌بالینی که بر روی مدل‌های حیوانی و نمونه‌های آزمایشگاهی انجام شده‌اند نشان می‌دهد که درمان‌های مشابه مبتنی بر سلول‌های عصبی بنیادی می‌توانند پیامدهای مثبتی داشته باشند، از جمله حفاظت از نورون‌ها، بهبود عملکرد مدارهای مغزی آسیب‌دیده و حتی کاهش تجمع پروتئین‌های مضری که به تحلیل نورون‌ها کمک می‌کنند. این شواهد زمینه علمی و منطقی لازم را برای توجیه انجام یک کارآزمایی بالینی انسانی فراهم کرده است و انتظار می‌رود داده‌های حاصل از مطالعه آینده بتواند دیدگاه‌های تازه‌ای در مورد کاربرد سلول‌های عصبی بنیادی در بیماری هانتینگتون ارائه دهد.

دستاورد
تأمین حمایت مالی چشمگیر برای این کارآزمایی بالینی را می‌توان به‌عنوان یک گام مهم در مسیر توسعه درمان‌های بازساختی دانست که ممکن است تأثیر قابل‌توجهی بر آینده بیماران مبتلا به بیماری هانتینگتون داشته باشد. این کمک‌هزینه نه‌تنها امکان آغاز اولین کارآزمایی انسان‌محور با استفاده از سلول‌های عصبی بنیادی مشتق از سلول‌های بنیادی جنینی برای این بیماری را فراهم می‌کند، بلکه نشان‌دهنده حمایتی است که مراکز تحقیقاتی و مؤسسات مالی در راستای پیشرفت علمی و درمان‌های نوآورانه انجام می‌دهند.

گام بعدی مطالعه

پس از آغاز کارآزمایی و جمع‌آوری داده‌های اولیه درباره ایمنی و تحمل‌پذیری درمان، محققان قصد دارند نتایج را تحلیل و ارزیابی کنند تا مشخص شود آیا این روش می‌تواند وارد مراحل بالاتر کارآزمایی شود. در صورت دریافت نتایج مثبت در این بخش، گام بعدی می‌تواند طراحی و اجرای کارآزمایی‌های گسترده‌تر باشد که اثرات درمانی این روش را در جمعیت بزرگ‌تر بیماران مورد بررسی قرار دهد. این مراحل بعدی در روند توسعه درمان‌های بالینی حیاتی هستند زیرا می‌توانند شواهد گسترده‌تری از توان بالقوه روش درمانی ارائه دهند و مسیر را برای دستیابی به مجوزهای درمانی رسمی هموار سازند.

پایان مطالب/.