به گزارش پایگاه اطلاع رسانی بنیان، در ماه‌های ابتدایی سال ۲۰۲۶، دو پیشرفت مهم در حوزه سلول‌درمانی مبتنی بر سلول‌های بنیادی خون بند ناف گزارش شده است: از یک سو، کارآزمایی فاز ۲ای سلول‌های بنیادی خون بند ناف در بیماران مبتلا به کووید طولانی با موفقیت به پایان رسید و منجر به دریافت مجوز برنامه دسترسی گسترده از سازمان غذا و داروی آمریکا شد و از سوی دیگر، کارآزمایی فاز ۱/۲ استفاده از سلول‌های بنیادی مزانشیمی مشتق از خون بند ناف برای درمان سندرم دیسترس تنفسی حاد ناشی از کووید-۱۹ در مرکز سرطان ام‌دی اندرسون تگزاس همچنان در حال انجام است. این تحولات نشان‌دهنده جایگاه رو به رشد سلول‌های بنیادی خون بند ناف در پزشکی بازساختی و سلول‌درمانی است.

درباره مطالعه

در ژانویه ۲۰۲۶، شرکت StemCyte اعلام کرد که بر اساس نتایج مثبت کارآزمایی فاز ۲ای، سازمان غذا و داروی آمریکا برنامه دسترسی گسترده (Expanded Access) را برای محصول سلول‌های بنیادی خون بند ناف این شرکت با نام RegeneCyte جهت درمان بیماران مبتلا به کووید طولانی (Long COVID) تصویب کرده است. نتایج این کارآزمایی که در آن ۳۰ بیمار شرکت داشتند، نشان داد که ۸۵ درصد از بیماران دریافت‌کننده سلول‌های بنیادی خون بند ناف بهبودی کامل از خستگی مزمن را تجربه کردند، در حالی که این میزان در گروه دارونما تنها ۲۰ درصد بود. به موازات این موفقیت، کارآزمایی بالینی دیگری به سرپرستی مرکز سرطان ام‌دی اندرسون از ژوئیه ۲۰۲۰ تا آوریل ۲۰۲۶ در حال بررسی امکان‌پذیری استفاده از سلول‌های بنیادی مزانشیمی مشتق از خون بند ناف برای درمان سندرم دیسترس تنفسی حاد ناشی از کووید-۱۹ است. این دو رویداد، گام‌های مهمی در جهت اثبات کارایی و ایمنی سلول‌های بنیادی مشتق از خون بند ناف در بیماری‌های التهابی و تنفسی محسوب می‌شوند.

همه‌گیری کووید-۱۹

همه‌گیری کووید-۱۹ نه تنها مرگ و میر حاد بالایی به همراه داشت، بلکه میلیون‌ها نفر را در سراسر جهان با عوارض طولانی‌مدت موسوم به کووید طولانی مواجه کرد. سندرم کووید طولانی با طیف گسترده‌ای از علائم از جمله خستگی مزمن شدید، مه مغزی، تنگی نفس و دردهای عضلانی مشخص می‌شود که می‌تواند ماه‌ها و حتی سال‌ها پس از بهبودی از عفونت اولیه باقی بماند. مکانیسم‌های دقیق این عارضه هنوز به طور کامل شناخته نشده است، اما التهاب مزمن، اختلال در سیستم ایمنی و باقیماندن قطعات ویروسی در بافت‌ها از جمله فرضیه‌های مطرح هستند. از سوی دیگر، در موارد حاد کووید-۱۹، سندرم دیسترس تنفسی حاد (ARDS) به عنوان یکی از شدیدترین و کشنده‌ترین عوارض شناخته می‌شود که با پاسخ التهابی طوفانی در ریه‌ها همراه است. در این شرایط، سلول‌های بنیادی مزانشیمی (MSCs) به دلیل خواص تعدیل‌کنندگی ایمنی و بازسازی بافت، به عنوان یک گزینه درمانی امیدوارکننده مطرح شده‌اند. سلول‌های بنیادی مشتق از خون بند ناف، به دلیل دسترسی آسان، تهاجم کم در زمان برداشت، تمایزپذیری بالا و عوارض ایمنی کمتر نسبت به سایر منابع، توجه ویژه محققان را به خود جلب کرده‌اند.

تاریخچه:

استفاده از سلول‌های بنیادی خون بند ناف به چند دهه قبل بازمی‌گردد، زمانی که اولین پیوند سلول‌های بنیادی خون‌ساز (Hematopoietic Stem Cells) از خون بند ناف برای درمان بیماری‌های خونی انجام شد. با گذشت زمان، مشخص شد که خون بند ناف علاوه بر سلول‌های بنیادی خون‌ساز، حاوی جمعیت ارزشمندی از سلول‌های بنیادی مزانشیمی (Mesenchymal Stem Cells) نیز هست که توانایی تمایز به سلول‌های استخوان، غضروف، چربی و حتی سلول‌های شبه عصبی را دارند. در طی همه‌گیری کووید-۱۹، محققان به سرعت به این نتیجه رسیدند که خواص ضدالتهابی و تعدیل‌کنندگی ایمنی سلول‌های بنیادی مزانشیمی می‌تواند در مهار طوفان سیتوکینی و کاهش آسیب بافتی در بیماران مبتلا به کووید-۱۹ مؤثر باشد. از همین رو، کارآزمایی‌های بالینی متعددی در سراسر جهان آغاز شد. کارآزمایی مرکز سرطان ام‌دی اندرسون که در ژوئیه ۲۰۲۰ شروع شد، یکی از این تلاش‌ها بود. به موازات آن، با آشکار شدن عوارض طولانی‌مدت کووید، شرکت StemCyte نیز از سال ۲۰۲۲ کارآزمایی فاز ۲ای خود را برای ارزیابی اثر سلول‌های بنیادی خون‌ساز مشتق از خون بند ناف بر روی خستگی مزمن ناشی از کووید طولانی آغاز کرد. نتایج این کارآزمایی در دسامبر ۲۰۲۴ اعلام شد و سرانجام در ژانویه ۲۰۲۶ منجر به دریافت مجوز برنامه دسترسی گسترده از FDA گردید.

شیوه مطالعاتی:

کارآزمایی فاز ۲ای شرکت StemCyte (با شناسه NCT05682560) یک مطالعه تصادفی‌شده، دوسوکور، کنترل‌شده با دارونما بود که بر روی ۳۰ بیمار مبتلا به کووید طولانی انجام شد. از این تعداد، ۲۰ بیمار سلول‌های بنیادی خون‌ساز (HPC) مشتق از خون بند ناف (RegeneCyte) را دریافت کردند و ۱۰ بیمار نیز دارونما دریافت نمودند. سلول‌های تزریقی از خون بند ناف اهداکنندگان سالم، از پیش ذخیره‌سازی و در آزمایشگاه تکثیر شده بودند. شدت خستگی بیماران با استفاده از پرسشنامه استاندارد خستگی چالدر (Chalder Fatigue Questionnaire) و همچنین مقیاس شدت خستگی (PGI-S) ارزیابی شد. پیگیری بیماران به مدت ۲۶ هفته ادامه یافت و عوارض جانبی نیز به دقت ثبت گردید. در مطالعه دیگر، کارآزمایی فاز ۱/۲ مرکز سرطان ام‌دی اندرسون (NCT04565665) که از جولای ۲۰۲۰ آغاز شده و تا آوریل ۲۰۲۶ ادامه دارد، به بررسی امکان‌پذیری و ایمنی تزریق سلول‌های بنیادی مزانشیمی مشتق از خون بند ناف در بیماران مبتلا به سندرم دیسترس تنفسی حاد ناشی از کووید-۱۹ می‌پردازد. در فاز اول این مطالعه، ۷۰ بیمار به صورت تصادفی در دو گروه دریافت‌کننده سلول‌های بنیادی مزانشیمی و گروه مراقبت استاندارد قرار می‌گیرند و میزان بهبودی و عوارض جانبی در آنها مقایسه می‌شود.

نتایج:

نتایج حاصل از کارآزمایی فاز ۲ای StemCyte بسیار چشمگیر بود. مهمترین یافته این مطالعه، بهبودی کامل خستگی در ۸۵ درصد از بیماران گروه دریافت‌کننده سلول‌های بنیادی خون بند ناف بود، در حالی که این میزان در گروه دارونما تنها ۲۰ درصد گزارش شد. این اختلاف از نظر آماری بسیار معنی‌دار بود و نشان‌دهنده اثربخشی قابل توجه این روش درمانی در کاهش علامت اصلی کووید طولانی یعنی خستگی مزمن است. از نظر ایمنی، این درمان بسیار خوب تحمل شد. در گروه دریافت‌کننده سلول، تنها ۲ بیمار از ۲۰ بیمار عوارض جانبی خفیف و گذرا (با بروز ۱۰ درصد) را تجربه کردند که ظرف یک ساعت برطرف شد. هیچ عارضه جانبی جدی یا شدیدی در هیچ یک از دو گروه گزارش نشد. همچنین در ارزیابی عملکرد شناختی با استفاده از آزمون مونترال (MoCA)، میانگین نمرات از ۲۴ در ابتدا به ۲۶ در هفته‌های ۱۲ و ۲۶ افزایش یافت که نشان‌دهنده بهبود نسبی مه مغزی است، هرچند این تغییر از نظر آماری معنی‌دار نبود. در مورد کارآزمایی مرکز سرطان ام‌دی اندرسون، هنوز نتایج نهایی منتشر نشده است و این مطالعه همچنان در حال استخدام بیمار می‌باشد، اما انتظار می‌رود نتایج آن به زودی منتشر شود.

دستاورد:

مهم‌ترین دستاورد این تحولات، دریافت مجوز برنامه دسترسی گسترده (Expanded Access Program) از سازمان غذا و داروی آمریکا برای محصول RegeneCyte در درمان کووید طولانی است. این مجوز به بیمارانی که گزینه‌های درمانی دیگری ندارند و شرایط ورود به کارآزمایی‌های فاز ۳ را ندارند، اجازه می‌دهد تا تحت نظارت دقیق پزشکی، این درمان را دریافت کنند. این اتفاق نشان‌دهنده تأیید نسبی ایمنی و اثربخشی این محصول از سوی نهاد نظارتی است و راه را برای تسریع در دسترسی بیماران به این فناوری هموار می‌کند. همچنین، این اولین باری است که یک محصول سلول‌درمانی مبتنی بر خون بند ناف، مجوز چنین برنامه گسترده‌ای را برای کووید طولانی دریافت می‌کند و می‌تواند به عنوان الگویی برای توسعه درمان‌های مشابه در سایر بیماری‌های التهابی مزمن مورد استفاده قرار گیرد. از سوی دیگر، ادامه کارآزمایی مرکز سرطان ام‌دی اندرسون نشان‌دهنده تداوم تحقیقات در زمینه استفاده از سلول‌های بنیادی مزانشیمی در شرایط حاد تنفسی است و این دو مطالعه با هم، طیف کاملی از کاربرد سلول‌های بنیادی خون بند ناف را از مرحله حاد تا مزمن بیماری‌های تنفسی پوشش می‌دهند.

گام بعدی مطالعه:

شرکت StemCyte با توجه به نتایج موفقیت‌آمیز فاز ۲ای، در حال حاضر در حال مذاکره با سازمان غذا و داروی آمریکا برای طراحی و آغاز فاز ۳ کارآزمایی بالینی است. فاز ۳ با تعداد بیماران بیشتر و طراحی دقیق‌تر، می‌تواند مبنای دریافت مجوز قطعی و تجاری‌سازی گسترده این محصول قرار گیرد. همچنین، برنامه دسترسی گسترده (EA) که مجوز آن صادر شده است، به پزشکان و بیماران این امکان را می‌دهد که در خارج از چارچوب کارآزمایی‌های بالینی نیز از این درمان بهره‌مند شوند و داده‌های واقعی بیشتری در مورد اثربخشی و ایمنی آن در جمعیت وسیع‌تری جمع‌آوری شود. در مورد کارآزمایی مرکز سرطان ام‌دی اندرسون، گام بعدی تکمیل استخدام بیماران (تا سقف ۷۰ نفر) و انتشار نتایج نهایی فاز ۱ و آغاز فاز ۲ تصادفی‌شده است. در سطح وسیع‌تر، موفقیت این دو مطالعه می‌تواند زمینه‌ساز انجام کارآزمایی‌های بالینی بیشتری در زمینه استفاده از سلول‌های بنیادی خون بند ناف برای سایر بیماری‌های التهابی مزمن مانند سندرم خستگی مزمن (ME/CFS)، فیبرومیالژیا و حتی بیماری‌های خودایمنی شود. محققان همچنین در حال بررسی مکانیسم‌های دقیق مولکولی اثرات ضدالتهابی و تعدیل‌کنندگی ایمنی این سلول‌ها هستند تا بتوانند در آینده، این درمان‌ها را به صورت هدفمندتر و شخصی‌سازی‌شده‌تری برای هر بیمار طراحی کنند.

پایان مطالب/.