به گزارش پایگاه اطلاع رسانی بنیان، در سال‌های اخیر، حوزه پزشکی بازساختی شاهد پیشرفت‌های چشمگیری بوده است و یکی از امیدوارکننده‌ترین مسیرها، استفاده از سلول‌های بنیادی برای ترمیم بافت‌های آسیب‌دیده است. در این میان، بیماری‌های چشمی به ویژه اختلالات شبکیه، به دلیل ماهیت غیرقابل‌بازگشت آسیب‌های بینایی، همواره در کانون توجه پژوهشگران قرار داشته‌اند. شرکت BlueRock Therapeutics با توسعه درمان سلولی نوآورانه OpCT-001، گام‌های بزرگی در این مسیر برداشته است.

بیماری‌های اولیه گیرنده نوری چیست؟

بیماری‌های اولیه گیرنده نوری، گروهی از اختلالات ارثی شبکیه هستند که در آنها سلول‌های گیرنده نور - یعنی سلول‌های استوانه‌ای و مخروطی موجود در شبکیه - به تدریج تحلیل می‌روند و از بین می‌روند. این سلول‌ها نقش حیاتی در تبدیل نور به سیگنال‌های عصبی دارند و فقدان آنها به معنای از دست دادن تدریجی و غیرقابل‌بازگشت بینایی است.

شایع‌ترین انواع این بیماری‌ها عبارتند از رتینیت پیگمانتوزا و دیستروفی مخروطی-میله‌ای. تخمین زده می‌شود که حدود ۱۱۰ هزار نفر در ایالات متحده به این بیماری‌ها مبتلا هستند و در حال حاضر گزینه‌های درمانی بسیار محدودی برای آنها وجود دارد. بیشتر بیماران در نهایت به نابینایی قانونی دچار می‌شوند و این موضوع بار روانی و اجتماعی سنگینی را بر آنها و خانواده‌هایشان تحمیل می‌کند.

آنچه این بیماری‌ها را به چالشی بزرگ برای جامعه پزشکی تبدیل کرده، تنوع ژنتیکی بالای آنهاست. بیش از ۱۰۰ ژن مختلف در بروز این اختلالات نقش دارند و این تنوع، توسعه درمان‌های ژنی هدفمند را بسیار پیچیده می‌کند. به همین دلیل، رویکردهای درمانی که مستقل از جهش ژنی خاص عمل کنند، از اهمیت ویژه‌ای برخوردارند.

OpCT-001: رویکردی نوین در درمان

OpCT-001 یک درمان سلولی مشتق از سلول‌های بنیادی پرتوان القایی یا iPS است. این سلول‌ها با استفاده از تکنیک‌های مهندسی ژنتیک از سلول‌های بالغ بیماران یا افراد سالم تولید می‌شوند و سپس به سلول‌های گیرنده نور تمایز می‌یابند. هدف این است که این سلول‌های جدید، جایگزین سلول‌های تخریب‌شده شبکیه شوند و عملکرد بینایی را بازیابند.

مزیت کلیدی این رویکرد در مقایسه با درمان‌های ژنی، استقلال آن از جهش ژنی خاص است. به عبارت دیگر، بیمارانی که دارای هر نوع جهش ژنی در گیرنده‌های نوری باشند، می‌توانند از این درمان بهره‌مند شوند. این ویژگی، OpCT-001 را به گزینه‌ای فراگیر و امیدوارکننده برای طیف وسیعی از بیماران تبدیل کرده است.

لازم به ذکر است که OpCT-001 اولین درمان سلولی مشتق از iPS است که به صورت بالینی برای درمان بیماری‌های اولیه گیرنده نوری آزمایش می‌شود. این موضوع نشان‌دهنده پیشگامی BlueRock Therapeutics در حوزه پزشکی بازساختی و کاربرد سلول‌های بنیادی در درمان اختلالات چشمی است.

کارآزمایی بالینی CLARICO: آغاز راه

در ژوئیه سال ۲۰۲۵، BlueRock Therapeutics اعلام کرد که اولین بیمار درمان مورد بررسی را در کارآزمایی بالینی فاز ۱/۲a با نام CLARICO دریافت کرده است. این رویداد نقطه عطفی در برنامه توسعه OpCT-001 محسوب می‌شود و راه را برای ارزیابی دقیق این درمان در انسان هموار می‌کند.

کارآزمایی CLARICO یک مطالعه مداخله‌ای، چندمرکزی و اولین-بار-در-انسان است که در دو بخش مجزا طراحی شده است. این مطالعه حدود ۵۴ بزرگسال مبتلا به بیماری اولیه گیرنده نوری را در بر می‌گیرد و در مراکز معتبر پزشکی در سراسر جهان اجرا می‌شود.

بخش اول یا فاز ۱، بر ارزیابی ایمنی و تحمل‌پذیری درمان متمرکز است و از طراحی افزایش دوز پیروی می‌کند. در این بخش، بیماران در چهار گروه مختلف، دوزهای صعودی از OpCT-001 را دریافت می‌کنند تا دوز ایمن و قابل تحمل برای مراحل بعدی مشخص شود. این فاز با استفاده از طرح استاندارد ۳+۳ انجام می‌شود که در آن به ازای هر دوز، سه بیمار درمان می‌شوند و در صورت عدم بروز عوارض جدی، دوز افزایش می‌یابد. در مجموع، ۱۲ تا ۲۴ شرکت‌کننده که نابینای قانونی محسوب می‌شوند در این بخش شرکت دارند.

فاز دوم: ارزیابی اثربخشی اولیه

پس از تکمیل موفقیت‌آمیز فاز اول، کارآزمایی وارد فاز دوم می‌شود. در این بخش، محققان به دنبال جمع‌آوری داده‌های ایمنی بیشتر و همچنین ارزیابی تأثیر OpCT-001 بر معیارهای عملکرد بینایی هستند. حداکثر ۱۵ شرکت‌کننده در این فاز به صورت تصادفی در دو گروه قرار می‌گیرند و یکی از دو سطح دوز انتخاب‌شده بر اساس نتایج فاز ۱ را دریافت می‌کنند.

معیارهای ارزیابی در فاز دوم شامل موارد زیر است:

۱. معیارهای عملکرد بینایی: از جمله اندازه‌گیری حدت بینایی، میدان بینایی و حساسیت به کنتراست
۲. دید عملکردی: ارزیابی توانایی بیمار در انجام فعالیت‌های روزمره زندگی که به بینایی وابسته هستند
۳. معیارهای آناتومیکی پیوند سلولی: بررسی اینکه آیا سلول‌های پیوندی به درستی در شبکیه جایگیر شده‌اند و آیا اتصالات عصبی لازم را برقرار کرده‌اند یا خیر

این ارزیابی‌های چندگانه به محققان امکان می‌دهد تا تصویر کامل‌تری از تأثیر درمان بر جنبه‌های مختلف بینایی و کیفیت زندگی بیماران به دست آورند.

دریافت تعیین مسیر سریع از FDA

در ادامه مسیر توسعه OpCT-001، خبر مهم دیگری در سال ۲۰۲۵ منتشر شد: سازمان غذا و داروی ایالات متحده، تعیین مسیر سریع یا Fast Track را برای این درمان اعطا کرد. این گواهی برای تسهیل توسعه و بررسی داروهای نامزد طراحی شده است که شرایط جدی را درمان می‌کنند و نیاز پزشکی برآورده‌نشده را پوشش می‌دهند.

دریافت این تعیین، مزایای قابل توجهی برای برنامه توسعه OpCT-001 به همراه دارد. از جمله این مزایا می‌توان به ارتباطات مکرر و منظم با سازمان FDA، امکان ارائه درخواست‌های بررسی اولویت‌دار و همچنین بررسی مرحله‌ای داده‌ها اشاره کرد. این موارد می‌توانند فرآیند توسعه و رسیدن درمان به بازار را به طور قابل توجهی تسریع کنند.

اعطای این گواهی نشان‌دهنده اذعان FDA به پتانسیل بالای OpCT-001 در پاسخ به نیاز شدید بیماران مبتلا به بیماری‌های اولیه گیرنده نوری است. بیمارانی که تاکنون گزینه‌های درمانی مؤثری در اختیار نداشته‌اند و چشم‌انداز تاریکی پیش رو داشته‌اند، اکنون می‌توانند به این درمان جدید امید ببندند.

تعیین داروی یتیم: گام دیگر در مسیر پیشرفت

پس از دریافت تعیین مسیر سریع، در سال ۲۰۲۶ خبر مهم دیگری منتشر شد: FDA تعیین داروی یتیم را به OpCT-001 برای درمان رتینیت پیگمانتوزا اعطا کرد. این گواهی به داروها و محصولات بیولوژیکی اعطا می‌شود که برای درمان بیماری‌هایی طراحی شده‌اند که کمتر از ۲۰۰ هزار نفر در ایالات متحده به آنها مبتلا هستند.

رتینیت پیگمانتوزا یکی از شایع‌ترین و شناخته‌شده‌ترین بیماری‌های اولیه گیرنده نوری است و میلیون‌ها نفر در سراسر جهان را تحت تأثیر قرار می‌دهد. دریافت تعیین داروی یتیم مزایای متعددی برای شرکت توسعه‌دهنده دارد که عبارتند از:

• اعتبار مالیاتی: برای هزینه‌های مرتبط با تحقیقات بالینی
• معافیت از هزینه‌های ثبت درخواست: که می‌تواند صرفه‌جویی قابل توجهی به همراه داشته باشد
• انحصار بازار پس از تأیید: به مدت هفت سال که از رقابت مستقیم جلوگیری می‌کند

این مشوق‌ها، توسعه درمان‌های بیماری‌های نادر را از نظر اقتصادی مقرون‌به‌صرفه‌تر می‌کنند و شرکت‌ها را تشویق می‌کنند تا سرمایه‌گذاری بیشتری در این حوزه انجام دهند. در نتیجه، بیماران بیشتری به درمان‌های جدید و مؤثر دسترسی پیدا می‌کنند.

اهمیت رویکرد سلول‌های بنیادی در درمان بیماری‌های شبکیه

رویکرد استفاده از سلول‌های بنیادی مشتق از iPS در درمان بیماری‌های شبکیه، مزایای منحصر‌به‌فردی نسبت به سایر روش‌های درمانی دارد. در ادامه به برخی از این مزایا اشاره می‌شود:

مستقل از جهش ژنی: برخلاف درمان‌های ژنی که برای هر جهش خاص باید طراحی شوند، درمان سلولی با iPS می‌تواند برای طیف وسیعی از بیماران با جهش‌های ژنی مختلف مفید باشد.

قابلیت تولید انبوه: سلول‌های iPS را می‌توان از بانک‌های سلولی استاندارد تولید کرد و به تعداد زیاد تکثیر نمود. این ویژگی، امکان دسترسی همگانی به درمان را فراهم می‌کند.

ایمنی بالاتر: با استفاده از سلول‌های iPS که از افراد سالم به دست آمده‌اند و تحت کنترل کیفیت دقیق قرار گرفته‌اند، می‌توان خطر انتقال بیماری‌های ژنتیکی را کاهش داد.

توانایی ترمیم بافت: این سلول‌ها نه تنها جایگزین سلول‌های آسیب‌دیده می‌شوند، بلکه می‌توانند با ترشح عوامل رشد، به حفظ سلول‌های باقی‌مانده شبکیه نیز کمک کنند.

این ویژگی‌ها، OpCT-001 را به گزینه‌ای منحصربه‌فرد در میان رویکردهای درمانی موجود تبدیل کرده است.

نگاه به آینده و چشم‌انداز درمانی

با توجه به پیشرفت‌های اخیر و دریافت تعیین‌های مهم نظارتی، مسیر توسعه OpCT-001 با سرعت بیشتری ادامه خواهد یافت. انتظار می‌رود که نتایج اولیه کارآزمایی CLARICO در سال‌های آینده منتشر شود و اطلاعات ارزشمندی درباره ایمنی و اثربخشی این درمان در اختیار جامعه پزشکی قرار دهد.

در صورت موفقیت در مراحل بالینی، OpCT-001 می‌تواند تحولی اساسی در درمان بیماری‌های اولیه گیرنده نوری ایجاد کند و به میلیون‌ها بیمار در سراسر جهان که با کاهش بینایی دست‌و‌پنجه نرم می‌کنند، امید تازه‌ای ببخشد. این درمان می‌تواند نه تنها از پیشرفت بیماری جلوگیری کند، بلکه در صورت موفقیت، امکان بازگرداندن بینایی از دست‌رفته را نیز فراهم آورد.

علاوه بر این، موفقیت این رویکرد می‌تواند راه را برای کاربرد سلول‌های iPS در درمان سایر بیماری‌های تخریب‌کننده شبکیه و حتی سایر بافت‌های بدن هموار کند. حوزه پزشکی بازساختی با سرعت در حال رشد است و دستاوردهای کنونی، نویدبخش آینده‌ای روشن‌تر برای بیماران مبتلا به بیماری‌های صعب‌العلاج خواهد بود.

با این حال، لازم به یادآوری است که این درمان همچنان در مراحل ابتدایی توسعه قرار دارد و نیاز به مطالعات گسترده‌تری برای تأیید ایمنی و اثربخشی بلندمدت آن وجود دارد. جامعه علمی با دقت و حوصله در حال بررسی تمام جنبه‌های این درمان نوین است تا بهترین و ایمن‌ترین گزینه را به بیماران ارائه دهد.

جمع‌بندی

توسعه OpCT-001 توسط BlueRock Therapeutics، گامی بلند در جهت درمان بیماری‌های اولیه گیرنده نوری محسوب می‌شود. این درمان سلولی نوآورانه با بهره‌گیری از فناوری سلول‌های بنیادی پرتوان القایی، امیدی تازه برای بیمارانی فراهم آورده است که تاکنون گزینه درمانی مؤثری در اختیار نداشته‌اند.

از شروع کارآزمایی بالینی CLARICO در سال ۲۰۲۵ تا دریافت تعیین‌های مسیر سریع و داروی یتیم از سوی FDA، این برنامه با موفقیت‌های چشمگیری همراه بوده است. اگرچه راه درازی تا تأیید نهایی و ورود به بازار باقی است، اما گام‌های نخستین با استواری برداشته شده‌اند و چشم‌انداز روشنی پیش روی این حوزه درمانی قرار دارد.

پایان مطلب./