به گزارش پایگااه اطلاع رسانی بنیان، نتایج کارآزمایی بالینی فاز یک روش درمانی نوین به نام CALEC نشان داده است که پیوند سلول‌های بنیادی کشت‌شده از چشم سالم بیمار، می‌تواند سطح قرنیه را در بیماران مبتلا به سوختگی‌های شدید شیمیایی بازسازی کند. این روش که برای اولین بار در ایالات متحده توسعه یافته، با ایمنی بالا و موفقیت بیش از ۹۰ درصدی، امیدی تازه برای بیمارانی است که پیش‌تر درمان آن‌ها غیرممکن تلقی می‌شد.

سوختگی‌های شدید شیمیایی و حرارتی

سوختگی‌های شدید شیمیایی و حرارتی چشم از جمله آسیب‌های ویرانگری هستند که می‌توانند به از دست رفتن دائمی بینایی منجر شوند. این آسیب‌ها معمولاً سلول‌های بنیادی لیمبوس را که در مرز بین قرنیه و صلبیه قرار دارند و مسئول حفظ سطح سالم قرنیه هستند، از بین می‌برند. بدون این سلول‌ها، قرنیه توانایی بازسازی خود را از دست می‌دهد و سطح آن با بافت ملتحمه پوشیده می‌شود که منجر به کاهش شدید بینایی، درد مزمن و حساسیت به نور می‌گردد. پیوند قرنیه که درمان استاندارد برای بسیاری از بیماری‌های قرنیه محسوب می‌شود، در این بیماران مؤثر نیست، زیرا سطح ناهموار قرنیه اجازه نمی‌دهد پیوند به درستی جای بگیرد. برای دهه‌ها، این بیماران با چشم‌اندازی تاریک از درمان روبرو بوده‌اند.

درباره مطالعه

در سال‌های اخیر، محققان مرکز چشم ماساچوست به سرپرستی دکتر اولا یورکوناس، به دنبال روشی برای بازگرداندن سلول‌های بنیادی لیمبوس به چشم آسیب‌دیده بوده‌اند. ایده اصلی این بود که بتوان سلول‌های بنیادی سالم را از چشم دیگر بیمار برداشت، در محیط آزمایشگاه تکثیر کرد و سپس به چشم آسیب‌دیده پیوند زد. این رویکرد که «پیوند سلول‌های اپی‌تلیال لیمبوس اتولوگ کشت‌شده» یا به اختصار CALEC نامیده می‌شود، برای اولین بار در ایالات متحده توسعه یافت و موفق شد از موانع نظارتی سازمان غذا و داروی آمریکا عبور کند. پیش‌ازاین، روش‌های مشابهی در اروپا وجود داشت، اما هیچ‌یک از آنها موفق به توسعه فرآیند تولید استاندارد و آزمایش‌های کنترل کیفیت قابل قبول برای سازمان غذا و داروی آمریکا نشده بودند.

نتایج کارآزمایی بالینی فاز یک

کارآزمایی بالینی فاز یک این روش، ابتدا بر روی ۴ بیمار با سوختگی‌های شیمیایی شدید در یک چشم انجام شد. در این روش، ابتدا پزشکان نمونه‌ای کوچک به اندازه یک میلی‌متر مربع از بافت لیمبوس چشم سالم بیمار برداشتند. سپس این نمونه به مرکز تولید سلول در مؤسسه سرطان دانا-فاربر منتقل شد، جایی که سلول‌های بنیادی در یک فرآیند دو مرحله‌ای به مدت دو تا سه هفته کشت و تکثیر یافتند. فرآیند تولید کاملاً استاندارد بود و از مواد بدون عوامل خارجی (xenobiotic-free)، بدون سرم و بدون آنتی‌بیوتیک استفاده می‌کرد تا ایمنی بالایی تضمین شود. پس از اطمینان از کیفیت محصول نهایی، پیوند سلولی به صورت جراحی بر روی چشم آسیب‌دیده انجام شد.  نتایج اولیه این مطالعه که در سال ۲۰۲۳ منتشر شد، نشان داد که روش CALEC ایمن و امکان‌پذیر است و همه بیماران بهبودی در سطح قرنیه خود نشان دادند. دو بیمار توانستند پیوند قرنیه انجام دهند و دو بیمار دیگر بدون نیاز به درمان اضافی، بهبود قابل توجهی در بینایی خود تجربه کردند. این نتایج امیدوارکننده، راه را برای فاز بعدی کارآزمایی بالینی باز کرد.

نتایج کارآزمایی فاز دو

در ادامه، کارآزمایی فاز یک/دو با مشارکت ۱۴ بیمار انجام شد که نتایج آن در نشریه معتبر Nature Communications در مارس ۲۰۲۵ منتشر شد و در ژوئیه ۲۰۲۶ مورد توجه مجدد قرار گرفت. بیماران به مدت ۱۸ ماه پس از پیوند تحت نظر قرار گرفتند. نتایج نشان داد که روش CALEC در ۵۰ درصد از شرکت‌کنندگان در بازدید سه ماهه، قرنیه را به طور کامل بازسازی کرده است و این میزان موفقیت کامل به ترتیب در بازدیدهای ۱۲ و ۱۸ ماهه به ۷۹ و ۷۷ درصد افزایش یافت. با احتساب دو بیماری که موفقیت نسبی داشتند، موفقیت کلی درمان در ۱۲ و ۱۸ ماه به ترتیب ۹۳ و ۹۲ درصد رسید. سه بیمار نیز پیوند دوم دریافت کردند که یکی از آنها تا پایان مطالعه به موفقیت کامل دست یافت. تجزیه و تحلیل تأثیر CALEC بر بینایی نشان داد که همه ۱۴ بیمار درجات مختلفی از بهبود دید داشتند.

مزایای این نتایج کسب شده

از نظر ایمنی، CALEC با مشخصات ایمنی بالایی همراه بود و هیچ رویداد جدی در چشم گیرنده یا دهنده رخ نداد. تنها یک عارضه جانبی، عفونت باکتریایی در یک بیمار، هشت ماه پس از پیوند به دلیل استفاده مزمن از لنز تماسی رخ داد که ارتباط مستقیمی با روش درمانی نداشت. سایر عوارض جزئی بودند و به سرعت بهبود یافتند. همچنین، تصویربرداری با میکروسکوپ کونفوکال درون‌بدنی نشان داد که پس از یک سال، تراکم سلول‌های پایه اپی‌تلیال در مرکز قرنیه ۵۹ درصد افزایش یافته و نسبت سلول‌های اپی‌تلیال قرنیه از ۲۰ به ۷۵ درصد رسیده است، در حالی که سلول‌های ملتحمه از ۹۰ به ۳۸ درصد کاهش یافته است. با وجود این موفقیت‌های چشمگیر، روش CALEC همچنان در مرحله تحقیقاتی قرار دارد و هنوز در هیچ بیمارستانی در ایالات متحده ارائه نمی‌شود. یکی از محدودیت‌های اصلی این روش، وابستگی آن به وجود یک چشم سالم برای برداشت نمونه است. بیمارانی که هر دو چشمشان آسیب دیده باشد، نمی‌توانند از این روش استفاده کنند. گام بعدی محققان، توسعه فرآیند تولید آلوژنیک (Allogeneic) با استفاده از سلول‌های بنیادی لیمبوس از چشم اهداکنندگان پیوندی است تا بتوان بیماران با آسیب دوطرفه را نیز درمان کرد. همچنین، برنامه‌ریزی برای انجام مطالعات آینده با تعداد بیشتری از بیماران در مراکز متعدد، با دوره‌های پیگیری طولانی‌تر و طراحی کارآزمایی تصادفی‌سازی و کنترل‌شده، در دستور کار قرار دارد. محققان معتقدند این تحقیقات می‌تواند مسیر را برای تأیید نهایی سازمان غذا و داروی آمریکا و در دسترس قرار گرفتن این درمان برای بیماران در سراسر کشور هموار کند. به گفته دکتر یورکوناس، هدایت اصلی این تحقیق از ابتدا فراهم کردن دسترسی بیماران به این درمان مؤثر بوده است.

پایان مطالب/.