نتایج یک کارآزمایی بالینی فاز یک نشان میدهد تزریق مکرر سلولهای استرومایی مزانشیمی مشتق از بندناف با کاهش علائم اوتیسم، در کودکان مبتلا همراه بوده است.
دکتر معصومه نوری، مدیر تحقیق و توسعه شرکت فناوری سلولهای بنیادی رویان در گفتگو با خبرنگار سایت بنیان درباره اهمیت یافتههای به دست آمده از این مطالعه صحبت کردند و گفتند این دستاوردها میتواند مسیر تازهای برای توسعه درمانهای نوین مبتنی بر سلولهای بنیادی در اوتیسم را هموار کند.
سلولهای بنیادی بند ناف چگونه میتوانند به درمان اوتیسم کمک کنند؟
نوری در پاسخ به این سؤال گفت: شواهد پژوهشی نشان میدهند که در بخشی از افراد مبتلا به اوتیسم، اختلال در تنظیم سیستم ایمنی و فرآیندهای مرتبط با التهاب عصبی ممکن است در پاتوفیزیولوژی و بروز برخی علائم نقش داشته باشند. پژوهشگران به دنبال راهکارهایی بودهاند که بتوانند این فرآیندهای التهابی را تعدیل کنند. سلولهای مزانشیمی یکی از امیدوارکنندهترین گزینهها در این حوزه محسوب میشوند، زیرا علاوه بر توانایی تنظیم سیستم ایمنی، قادر به ترشح مجموعهای از فاکتورهای ترمیمی و محافظتکننده عصبی هستند. وی در ادامه افزود: سلولهای مورد استفاده در این مطالعه از بافت بند ناف تهیه شدند. این سلولها به دلیل دسترسی آسان، قدرت تکثیر بالا و ویژگیهای ایمنی مطلوب، در بسیاری از مطالعات بالینی جهان مورد توجه قرار گرفتهاند و میتوانند گزینه مناسبی برای درمانهای مبتنی بر سلول باشند.
این مطالعه چگونه طراحی و اجرا شد؟
نوری درباره روند اجرای پژوهش توضیح داد: این مطالعه به عنوان یک کارآزمایی بالینی فاز یک طراحی شد و هدف اصلی آن بررسی ایمنی درمان بود. در این طرح پنج کودک مبتلا به اختلال طیف اوتیسم در محدوده سنی سه تا هفت سال وارد مطالعه شدند. تمامی شرکتکنندگان سه نوبت تزریق داخل نخاعی سلولهای مزانشیمی مشتق از بندناف دریافت کردند و بین هر تزریق یک ماه فاصله در نظر گرفته شد. سپس کودکان به مدت شش ماه تحت پیگیری قرار گرفتند. این پژوهشگر ادامه داد: علاوه بر ارزیابیهای رفتاری، آزمایشهای مختلفی از جمله بررسی شاخصهای التهابی مایع مغزی نخاعی، ثبت EEG و تصویربرداری مغزی نیز انجام شد تا بتوانیم اثرات احتمالی درمان را از جنبههای مختلف مورد ارزیابی قرار دهیم.
مهمترین دستاورد این پژوهش چه بود؟
نوری در پاسخ به این پرسش گفت: مهمترین نتیجه مطالعه، تأیید ایمنی روش درمان بود. خوشبختانه در طول اجرای طرح هیچ عارضه شدید یا تهدیدکننده حیات مشاهده نشد. عوارض گزارش شده محدود به موارد خفیف و گذرایی مانند تب، تهوع و استفراغ بود که در مدت کوتاهی برطرف شدند. وی افزود: نتایج تصویربرداری و بررسیهای آزمایشگاهی نیز هیچ نشانهای از آسیب عصبی یا عوارض جدی را نشان ندادند. این موضوع اهمیت زیادی دارد، زیرا اثبات ایمنی نخستین گام برای توسعه هر روش درمانی جدید محسوب میشود.
آیا بهبودی در علائم کودکان نیز مشاهده شد؟
نوری با اشاره به نتایج بالینی مطالعه اظهار کرد: اگرچه هدف اصلی این پژوهش بررسی اثربخشی نبود، اما ارزیابیهای رفتاری نتایج امیدوارکنندهای را نشان دادند. تمامی کودکان شرکتکننده درجاتی از بهبود را تجربه کردند و در برخی از آنها شدت علائم از محدوده شدید به متوسط یا از متوسط به خفیف کاهش یافت. وی خاطرنشان کرد: این نتایج هنوز مقدماتی هستند، اما مشاهده چنین روندی در یک مطالعه فاز یک میتواند بسیار امیدوارکننده باشد.
آیا شواهدی از کاهش التهاب عصبی نیز به دست آمد؟
نوری در پاسخ به این سؤال گفت: یکی از جالبترین یافتههای مطالعه، کاهش برخی شاخصهای التهابی در مایع مغزی نخاعی بود. نتایج نشان داد که سطح سایتوکاینهای مهمی مانند TNF-α و IL-6 پس از درمان کاهش پیدا کرده است. وی در ادامه افزود: این یافتهها با فرضیه اصلی ما همخوانی دارند؛ یعنی اینکه سلولهای مزانشیمی میتوانند از طریق تعدیل التهاب عصبی بخشی از اثرات درمانی خود را اعمال کنند. البته برای روشن شدن دقیق مکانیسمها به مطالعات بیشتری نیاز داریم.
نتایج EEG و تصویربرداری مغزی چه نکاتی را نشان داد؟
نوری توضیح داد: بررسیهای EEG در تعدادی از بیماران نشان داد که الگوی فعالیت مغزی پس از درمان به سمت شرایط طبیعیتر حرکت کرده است. در برخی موارد افزایش فعالیت امواج مرتبط با عملکردهای شناختی و کاهش امواج کندتر مشاهده شد که میتواند نشانهای از بهبود عملکرد شبکههای عصبی باشد. وی همچنین درباره نتایج تصویربرداری گفت: بررسیهای MRI و DTI هیچ نشانهای از آسیب یا عارضه ناشی از تزریق را نشان ندادند و این یافته بار دیگر ایمنی روش درمان را تأیید کرد.
گام بعدی مطالعه چیست؟
نوری در ادامه با اشاره به اهمیت نتایج این کارآزمایی تأکید کرد که یافتههای بهدستآمده را باید در چارچوب یک مطالعه فاز یک تفسیر کرد. به گفته وی، هدف اصلی چنین مطالعاتی در مراحل اولیه، بررسی امکانپذیری، ایمنی و تحملپذیری روش درمانی و همچنین مشاهده نشانههای اولیه از تغییرات بالینی است و نمیتوان بر اساس نتایج یک مطالعه فاز یک، اثربخشی قطعی یک درمان را نتیجهگیری کرد. وی افزود: «آنچه در این مطالعه اهمیت دارد، مشاهده کاهش برخی علائم مرتبط با اوتیسم پس از دریافت مکرر سلولهای استرومایی مزانشیمی مشتق از بند ناف است؛ یافتهای که میتواند زمینه را برای مطالعات بزرگتر و کنترلشدهتر فراهم کند.» دکتر نوری همچنین توضیح داد که سلولهای مزانشیمی به دلیل توانایی در ترشح مجموعهای از عوامل زیستی و اثرگذاری بر محیط التهابی و تنظیم پاسخهای ایمنی، در سالهای اخیر بهعنوان یکی از گزینههای مورد توجه در پزشکی بازساختی و درمان بیماریهای پیچیده مطرح شدهاند. با این حال، سازوکار دقیق اثر این سلولها در اختلال طیف اوتیسم هنوز بهطور کامل مشخص نیست و نیاز به بررسیهای بیشتر دارد. وی ادامه داد که در مطالعات آینده، علاوه بر ارزیابی دقیقتر تغییرات رفتاری و ارتباطی، باید شاخصهای زیستی، دوام اثر درمان، تعداد و فاصله مناسب تزریقها و همچنین پاسخ گروههای مختلف بیماران مورد بررسی قرار گیرد. به گفته دکتر نوری، چنین مطالعاتی میتواند به شناسایی بیمارانی که احتمالاً پاسخ مناسبتری به درمانهای سلولی دارند کمک کند و در نهایت مسیر توسعه درمانهای سلولی هدفمندتر و مبتنی بر شواهد را در حوزه اوتیسم هموار سازد.
آینده این مسیر پژوهشی چگونه خواهد بود؟
دکتر نوری در پایان اظهار کرد: نتایج این مطالعه را باید نقطه آغاز یک مسیر تحقیقاتی دانست. اکنون لازم است مطالعات بزرگتر با تعداد بیشتری از بیماران و طراحی کنترلشده انجام شوند تا اثربخشی واقعی این روش مشخص شود. وی افزود: درمانهای مبتنی بر سلولهای بنیادی ظرفیت بالایی برای کمک به بیماران مبتلا به اوتیسم دارند، اما هنوز در ابتدای راه قرار داریم. امیدواریم ادامه این پژوهشها بتواند در آینده به توسعه درمانهای مؤثرتر و ارتقای کیفیت زندگی این کودکان و خانوادههای آنها منجر شود.
پایان مطالب/.