به گزارش پایگاه اطلاع‌رسانی بنیان، مطالعهٔ بین‌المللی NISSC1-LTE که توسط کارگروه بیماری‌های خودایمنی انجمن اروپایی پیوند خون و مغز استخوان (EBMT) انجام شده، گزارش می‌دهد که پیوند اتولوگ مغز استخوان در بیماران مبتلا به اسکلرودرمی سیستمیک شدید و زودرس، بقای بدون پیشرفت ۶۰ درصدی در ۱۰ سال را نشان می‌دهد و شواهد مهمی دربارهٔ پیامدهای بالینی مثبت پایدار و ایمنی بلندمدت ارائه می‌کند. اسکلرودرمی سیستمیک یک بیماری خودایمنی نادر، مزمن و ناهمگون است که با فیبروز پیشروندهٔ پوست و اندام‌های داخلی مشخص می‌شود و اشکال شدید آن با morbidity و mortality بالا همراه است. پیوند اتولوگ سلول‌های خون‌ساز (HCT) یک گزینهٔ درمانی تثبیت‌شده (سطح شواهد A) برای بیماران به‌دقت انتخاب‌شده با بیماری شدید و منتشر زودرس است که توسط کارآزمایی‌های بالینی تصادفی‌شده پشتیبانی می‌شود. با این حال، شواهد بلندمدت بسیار طولانی‌مدت نزدیک به یک دهه محدود باقی مانده بود. مطالعهٔ NISSC1-LTE که در The Lancet Rheumatology منتشر شده، ۸۰ بیمار را به‌طور میانگین ۹.۲ سال پس از پیوند پیگیری کرده است. این مطالعه، مطالعهٔ اصلی آینده‌نگر EBMT NISSC1 را گسترش می‌دهد و از داده‌های پیگیری ۱۳ مرکز شرکت‌کننده در فرانسه، آلمان، هلند، ایتالیا، اسپانیا، سوئیس و برزیل بهره می‌گیرد. کوهورت EBMT-NISSC1 شامل بیمارانی بود که بین سال‌های ۲۰۱۲ تا ۲۰۱۶ اولین پیوند اتولوگ HCT خود را برای اسکلرودرمی سیستمیک شدید و پیشرونده دریافت کردند. یافته‌ها شواهدی دربارهٔ کنترل پایدار بیماری و خطرات بلندمدت درمان ارائه می‌دهند. در ۱۰ سال، بقای بدون پیشرفت تخمینی ۶۰٪ (فاصلهٔ اطمینان ۹۵٪: ۴۷–۷۱) و بقای کلی ۷۱٪ (۵۶–۸۲) بود. علاوه بر این، ۳۴ بیمار از ۸۰ بیمار (۴۳٪) زنده بودند و در آخرین پیگیری خود نیازی به درمان سرکوب‌کنندهٔ ایمنی نداشتند. میانهٔ نمرهٔ پوستی رودنان اصلاح‌شده، معیاری برای درگیری پوستی، از ۲۴ در ابتدا به ۶ در پنج سال و ۵ در ۱۰ سال کاهش یافت. میانهٔ ظرفیت حیاتی اجباری ۷۲٪ مقدار پیش‌بینی‌شده در ابتدا و ۷۱٪ در ۱۰ سال بود، در حالی که میانهٔ ظرفیت انتشار ریه برای مونوکسید کربن (DLCO) به‌ترتیب ۵۹٪ و ۶۱٪ مقدار پیش‌بینی‌شده بود. یورگ هنس (آلمان، بیمارستان دانشگاه توبینگن) و دومینیک فارژ (پاریس، بیمارستان سن-لوئیس)، نویسندگان اصلی این مطالعه، می‌گویند: «این یافته‌های بلندمدت به پزشکان کمک می‌کند تا دوام کنترل بیماری اسکلرودرمی سیستمیک پس از پیوند اتولوگ HCT را درک کنند، در حالی که خطراتی را که نیازمند نظارت مستمر هستند برجسته می‌کنند. آنها همچنین سال‌ها همکاری میان پژوهشگران، تیم‌های بالینی شامل خون‌شناسان، روماتولوژیست‌ها و متخصصان داده در مراکز تخصصی از اروپا تا برزیل در سراسر شبکهٔ کارگروه بیماری‌های خودایمنی EBMT را منعکس می‌کنند.» این مطالعه همچنین mortality و عوارض دیررس را ارزیابی کرد. هجده بیمار در طول پیگیری فوت کردند: پنج مرگ زودهنگام (۶٪ از کوهورت) به HCT نسبت داده شد، نه مورد به پیشرفت بیماری، دو مورد به بدخیمی‌های پس از HCT و دو مورد به عفونت‌های جدی دیررس. mortality غیرعود تخمینی در ۱۰ سال ۱۳٪ (فاصلهٔ اطمینان ۹۵٪: ۶–۲۴) بود. این یافته‌ها اهمیت انتخاب دقیق بیمار، ارزیابی تخصصی پیش از پیوند و نظارت ساختاریافتهٔ بلندمدت در مراکز با تجربه را برجسته می‌کنند. به عنوان یک مطالعهٔ مشاهده‌ای بدون گروه کنترل، NISSC1-LTE به‌طور مستقیم HCT را با درمان‌های جایگزین مقایسه نمی‌کند. برخی داده‌های طولی ناقص بودند و ۱۲ بیمار در پیگیری از دست رفتند. نتایج NISSC1-LTE پیش‌تر در نشست سالانهٔ ۲۰۲۶ EBMT ارائه شده بود. این یافته‌ها از در نظر گرفتن پیوند اتولوگ HCT در بیماران به‌دقت انتخاب‌شده با اسکلرودرمی سیستمیک شدید، مطابق با توصیه‌های موجود EBMT، EULAR و CIBMTR حمایت می‌کنند و یک مرجع بلندمدت برای ارزیابی درمان‌های سلولی نوظهور ارائه می‌دهند.
 

اسکلرودرمی سیستمیک: بیماری خودایمنی نادر و چالش‌برانگیز
اسکلرودرمی سیستمیک یک بیماری خودایمنی نادر، مزمن و ناهمگون است که با فیبروز پیشروندهٔ پوست و اندام‌های داخلی مشخص می‌شود و اشکال شدید آن با morbidity و mortality بالا همراه است. پیوند اتولوگ سلول‌های خون‌ساز (HCT) یک گزینهٔ درمانی تثبیت‌شده (سطح شواهد A) برای بیماران به‌دقت انتخاب‌شده با بیماری شدید و منتشر زودرس است که توسط کارآزمایی‌های بالینی تصادفی‌شده پشتیبانی می‌شود. با این حال، شواهد بلندمدت بسیار طولانی‌مدت نزدیک به یک دهه محدود باقی مانده بود.

 مطالعهٔ NISSC1-LTE،  نخستین مطالعهٔ بین‌المللی با پیگیری نزدیک به یک دهه
مطالعهٔ NISSC1-LTE که توسط کارگروه بیماری‌های خودایمنی EBMT انجام شده، نخستین مطالعهٔ بین‌المللی آینده‌نگر است که نتایج بلندمدت پیوند اتولوگ HCT را در بیماران مبتلا به اسکلرودرمی سیستمیک شدید و زودرس ارائه می‌دهد. این مطالعه که در The Lancet Rheumatology منتشر شده، ۸۰ بیمار را به‌طور میانگین ۹.۲ سال پس از پیوند پیگیری کرده است. NISSC1-LTE مطالعهٔ اصلی آینده‌نگر EBMT NISSC1 را گسترش می‌دهد و از داده‌های پیگیری ۱۳ مرکز شرکت‌کننده در فرانسه، آلمان، هلند، ایتالیا، اسپانیا، سوئیس و برزیل بهره می‌گیرد. کوهورت EBMT-NISSC1 شامل بیمارانی بود که بین سال‌های ۲۰۱۲ تا ۲۰۱۶ اولین پیوند اتولوگ HCT خود را برای اسکلرودرمی سیستمیک شدید و پیشرونده دریافت کردند.

 پیامدهای بلندمدت — بقای بدون پیشرفت ۶۰٪ در ۱۰ سال
یافته‌ها شواهدی دربارهٔ کنترل پایدار بیماری و خطرات بلندمدت درمان ارائه می‌دهند. در ۱۰ سال، بقای بدون پیشرفت تخمینی ۶۰٪ (فاصلهٔ اطمینان ۹۵٪: ۴۷–۷۱) و بقای کلی ۷۱٪ (۵۶–۸۲) بود. علاوه بر این، ۳۴ بیمار از ۸۰ بیمار (۴۳٪) زنده بودند و در آخرین پیگیری خود نیازی به درمان سرکوب‌کنندهٔ ایمنی نداشتند. میانهٔ نمرهٔ پوستی رودنان اصلاح‌شده، معیاری برای درگیری پوستی، از ۲۴ در ابتدا به ۶ در پنج سال و ۵ در ۱۰ سال کاهش یافت. میانهٔ ظرفیت حیاتی اجباری ۷۲٪ مقدار پیش‌بینی‌شده در ابتدا و ۷۱٪ در ۱۰ سال بود، در حالی که میانهٔ ظرفیت انتشار ریه برای مونوکسید کربن (DLCO) به‌ترتیب ۵۹٪ و ۶۱٪ مقدار پیش‌بینی‌شده بود.

 ایمنی بلندمدت و عوارض دیررس
این مطالعه همچنین mortality و عوارض دیررس را ارزیابی کرد. هجده بیمار در طول پیگیری فوت کردند: پنج مرگ زودهنگام (۶٪ از کوهورت) به HCT نسبت داده شد، نه مورد به پیشرفت بیماری، دو مورد به بدخیمی‌های پس از HCT و دو مورد به عفونت‌های جدی دیررس. mortality غیرعود تخمینی در ۱۰ سال ۱۳٪ (فاصلهٔ اطمینان ۹۵٪: ۶–۲۴) بود. این یافته‌ها اهمیت انتخاب دقیق بیمار، ارزیابی تخصصی پیش از پیوند و نظارت ساختاریافتهٔ بلندمدت در مراکز با تجربه را برجسته می‌کنند.

محدودیت‌های مطالعه و همکاری بین‌المللی
به عنوان یک مطالعهٔ مشاهده‌ای بدون گروه کنترل، NISSC1-LTE به‌طور مستقیم HCT را با درمان‌های جایگزین مقایسه نمی‌کند. برخی داده‌های طولی ناقص بودند و ۱۲ بیمار در پیگیری از دست رفتند. این مطالعه به رهبری پروفسور یورگ هنس (آلمان) و پروفسور دومینیک فارژ (فرانسه) به نمایندگی از کارگروه بیماری‌های خودایمنی EBMT انجام شده و منعکس‌کنندهٔ همکاری پایدار بین پزشکان پیوند، روماتولوژیست‌ها، تیم‌های بالینی چندرشته‌ای و متخصصان داده از EBMT است. نمایندگان بیماران نیز به شکل‌دهی سؤال research و اجرای مطالعه کمک کردند.

پیامدهای بالینی و چشم‌انداز آینده
نتایج NISSC1-LTE پیش‌تر در نشست سالانهٔ ۲۰۲۶ EBMT ارائه شده بود. این یافته‌ها از در نظر گرفتن پیوند اتولوگ HCT در بیماران به‌دقت انتخاب‌شده با اسکلرودرمی سیستمیک شدید، مطابق با توصیه‌های موجود EBMT، EULAR و CIBMTR حمایت می‌کنند و یک مرجع بلندمدت برای ارزیابی درمان‌های سلولی نوظهور ارائه می‌دهند. مطالعه نشان‌دهندهٔ سهم research کارگروه EBMT و داده‌های بالینی مشترک در مراقبت مبتنی بر شواهد است. با توجه به پیامدهای مثبت بلندمدت، پیوند اتولوگ HCT می‌تواند به عنوان یک گزینهٔ درمانی مؤثر برای بیماران منتخب با اسکلرودرمی سیستمیک شدید در نظر گرفته شود.

پایان مطلب/