به گزارش بنیان به نقل ازmedicalxpress،شرکت REGENXBIO اعلام کرده است که انتقال ژن  به واسطه وکتورهای NAV AAV8 این شرکت منجر به حفظ بیان α-L-iduronidase و در نتیجه اصلاح ویژگی های سیستمیک بیماری MPS I یا سندرم هورلر می شود که یک بیماری ذخیره لیزوزومی است که بدلیل عدم توانایی بدن در تولید آنزیم α-L-iduronidase ایجاد می شود.

اطلاعات به دست آمده از این مطالعه که به وسیله محققین دانشگاه پنسیلوانیا صورت گرفته است نشان می دهد که جانورانی که تنها یک تزریق درون وریدی وکتور NAV AAV8 حامل ژن α-L-iduronidase داشته اند در اغلب بافت ها، بهبود معنی داری را در ویژگی های بیوشیمیایی MPS I نشان می دهند اما اکثر آن ها به وضوح دارای نواقصی در دریچه آئورت هستند. این تاثیرات بسیار حائز اهمیت است زیرا تا قبل از این در بیماران مبتلا به این بیماری یا مدل های جانوری چنین پیشرفت درمانی مشاهده نشده بود.

این مطالعه نشان می دهد که این روش درمانی در مقایسه با سایر روش های متداول که شامل استفاده از پیوند سلول های بنیادی خون ساز و درمان های جایگزینی آنزیم است، کارایی بهتر و موثرتری داشته است.

پایان مطلب/