به گزارش بنیان به نقل ازsciencedaily، این بیماری، بیماری وراثتی نادری است که اثری تهدید کننده روی زندگی کودکان پسر دارد. تلاش های قبلی برای درمان SCID-X1 با استفاده از ژن درمانی در ابتدا موفقیت آمیز بوده است اما حدود یک چهارم این کودکان دو تا پنیج سال بعد از درمان مبتلا به لوکمیا می شوند. نتایج این مطالعه پیشنهاد می کند که وکتور جدید نیز تا همان حد در احیای سیستم ایمنی موثر است و ممکن است در مقایسه با روش های قبلی ایمن تر باشد.

در SCID-X1، جهش ها در یک ژن خاص مانع از تکوین سلول های T مبارز علیه عفونت می شوند. روش درمانی استاندارد برای SCID-X1 ، پیوند سلول های بنیادی خون ساز است اما برخی از بیمارا ن از داشتن یک اهداکننده مناسب بی بهره اند. در ژن درمانی، پزشکان سلول های بنیادی را ازمغز استخوان خود فرد بیمار برمی دارند و از یک وکتور برای وارد کردن ژن تصحیح شده استفاده می کنند و سپس این سلول سالم را به بیمار بازمی گردانند. محققینن براین باورند که وکتورهای قبلی که در مطالعات اولیه استفاده شد دارای ژن های فعالی بوده اند که منجر به کنترل رشد سلولی شده و در نتیجه ایجاد لوکمیا کرده اند. در مطالعه اخیر، نه پسربچه مبتلا به SCID-X1 متحمل ژن درمانی با وکتور مهندسی شده جدیدی شدند. هفت نفر از آن ها ایجاد سلول های T دارای عملکردی کردند که قابل مقایسه با سلول هایی بود که در مطالعات قبلی مشاهده شده بود و از یک تا سه سال بعد از درمان سالم باقی ماندند. آنالیز سلول های  کودکان پیشنهاد کرد که این وکتور جدید موجب تغییرات ژنومیک کمتری در ارتباط با بیماری با لوکمیا می شود. محققین هم چنان این کودکان را از نظر تکوین لوکمیا مونیتور کردند. از دو کودک دیگر یکی از آن ها به دلیل عفونت ویروسی از پیش موجود بلافاصله بعد از دریافت درمان مرد و دیگری نیز از ایجاد سلول های T تصحیح شده عاجز ماند و سلول های بنیادی را از یک اهداکننده غیرمرتبط دریافت کرده بود.

پایان مطلب/