به گزارش بنیان به نقل ازmedicalxpress، در حال حاضر 18 کودک مبتلا به این بیماری بعد از ژن درمانی سلول های بنیادی در مطالعات بالینی مورد درمان قرار گرفته اند. همه کودکان مبتلا به bubble baby اگر مورد این ژن درمانی واقع نمی شدند در همان سال اول تولد می مردند اما در حال حاضر همه آن ها با عملکرد سیستم ایمنی به طور طبیعی به زندگی مشغول هستند. برای حفاظت این کودکان مبتلا به bubble baby، این کودکان در شرایط قرنطینه نگه داری می شوند زیرا به دلیل نقص سیستم ایمنی این کودکان بسیار آسیب پذیر به عفونت و بیماری هستند که این امر می تواند کشنده باشد. دکتر Kohn می گوید که ما اینک می توانیم برای اولین بار به این کودکان و خانواده هایشان شانس درمان و زندگی اهدا کنیم.

همان طور که گفته شد این بیماری موجب می شود که سلول ها آنزیم آدنوزین دآمیناز را نسازند که این آنزیم برای تولید سلول های سفید  خون  برای سیستم ایمنی ضروری است. درحال حاضر تنها گزینه درمانی موجود استفاده از دوبار تزریق این آنزیم در هفته است. پیوند مغز استخوان نیز در مورد این بیماران جوابگو نیست.

این محققین از وکتورهای ویروسی برای انتقال ژن تصحیح شده به سلول های بنیادی خون ساز در مغز استخوان استفاده کردند تا بتوانند آنزیم از دست رفته را در این بیماران تولید کنند. این سلول های بنیادی خون ساز صحیح شده به صورت ژنتیکی تولید سلول های T می کنند که برای مبارزه با عفونت ضروری هستند.

گام بعدی گرفتن موافقت FDA برای این ژن درمانی برای افراد مبتلا به bubble baby خواهد بود.

پایان مطلب/