به گزارش بنیان به نقل ازnews-medical.net، سندرم ویسکوت- آلدریچ بیماری است که به دلیل موتاسیون هایی در ژن WAS ایجاد می شود که روی کروموزوم X قرار دارد. این بیماری که تنها در پسران اتفاق می افتد روی تکوین سلول های T و پلاکت ها تاثیر می گذارد و بیماران را مستعد خونریزی، اگزما و عفونت می کند. تنها درمان موثر برای این بیماری پیوند سلول های بنیادی خون ساز از یک اهداکننده مناسب است که اغلب یافتن چنین اهداکننده مناسب و مطابقی مشکل است. در این مطالعه محققین با استفاده از یک وکتور ویروسی، نسخه های دارای عملکردی از ژن WAS را به درون سلول های پیش ساز و سلول های بنیادی خون ساز وارد کردند. بعد از این که پزشکان سلول های معیوب را با استفاده از شیمی درمانی از این بیماران حذف کردند، این سلول های جدید تصحیح شده مجددا به بیمار وارد می شوند. استفاده از این روش روی چهار کودک نشان طی مدت 9 تا24 ماه بعد از درمان، هیچ کدام از این کودکان دچار خونریزی و یا عفونت های شدید مرتبط با WAS نشدند.  علاوه براین، این بیماران علایم ایمونولوژیک بهبود یافته ای را نشان دادند و در میزان پلاکت های آن ها نیز افزایش معناداری مشاهده شد. هر چند گفتن این مطلب زود است اما به نظر می رسد که این نتایج حاکی از بی خطر بودن و موثر بودن این سلول های بنیادی تصحیح شده در درمان سندرم ویسکوت- آلدریچ است.

پایان مطلب/