به گزارش بنیان به نقل از medicalxpress، هموفیلی بیماری است که اغلب مردان را تحت تاثیر قرار می دهد و دلیل این بیماری فقدان ژنی است که یک پروتئین مورد نیاز برای لخته کردن خون را می سازد. یک بریدگی کوچک در این افراد می تواند منجر به خونریزی شدید در این افراد شود و حیات آن ها را تهدید کند. استفاده از ژن درمانی می تواند فقدان این ژن را برطرف سازد. در این روش با استفاده از یک ویروس مدیفه شده که منجر به بیماری زایی در انسان نمی شود، می توان دستورالعمل های DNA(ژن مربوطه) را به سلول های کبدی منتقل کرده و از آن ها برای تولید فاکتور انعقادی استفاده کرد. این درمان از طریق تزریق درون سیاهرگی صورت می گیرد.

در این مطالعه جدید، ده بیماری که مورد ژن درمانی قرار گرفتند در حال حاضر قادر به تولید فاکتور انعقاد خون به میزان طبیعی هستند. دوره های خونریزی در آن ها بسیار کاهش یافت به نحوی که قبل از ژن درمانی این افراد ماهانه دچار خونریزی های شدید می شدند اما بعد از استفاده از ژن درمانی آن ها تا یکسال علایم عدم انعقاد خون را نشان ندادند. ده نفر از این بیماران دیگر نیازی به استفاده از فاکتور انعقادی تجویزی نبودند و عوارض جانبی نیز در آن ها مشاهده نشد. این درمان در حال حاضر در مرحله آزمایشگاهی است و هزینه نهایی استفاده از آن نیز مشخص نیست اما درمان با استفاده از فاکتور انعقادی، هزینه سالیانه 200000 دلاری برای فرد دارد.

پایان مطلب/