تاریخ انتشار: دوشنبه 11 دی 1396
ژن درمانی، ایمنی را در نوزادان مبتلا به بیماری" بچه حبابی(bubble boy)" بهبود می بخشد

  ژن درمانی، ایمنی را در نوزادان مبتلا به بیماری" بچه حبابی(bubble boy)" بهبود می بخشد

شواهد اولیه حاکی از این است که ژن درمانی می تواند به میزان زیادی کودکان مبتلا به یک اختلال ایمنی مخرب به نام نقص ایمنی ترکیبی شدید وابسته به X یا XSCIDرا تحت مراقبت قرار دهد. نتایج اولیه این مطالعه چندی پیش در 59 مین نشست انجمن خون شناسی آمریکا ارائه شده است.
امتیاز: Article Rating

به گزارش بنیان به نقل از medicalxpress، در حال حاضر، درمان استانداردی که برای XSCID وجود دارد شامل پیوند با بافت های سازگار و اهدایی از خواهر یا برادر است. بیش از 80 درصد بیماران مبتلا به XSCID قادر به پیدا کردن یک اهدا کننده سازگار نیستند و به همین دلیل ناچارند به اهدا کننده های غیر خویشاوند یا والدین تکیه کنند که تا حدی از نظر ژنتیکی مطابق هستند. چنین پیوندهایی قادر به احیای کامل عملکرد ایمنی نیستند و مشکلاتی در مورد پیوند برای شان پیش می آید. اما در این مطالعه، بیماران ژن درمانی شده دو تا 13 ماه سن داشتند و همگی دچار اختلال ناشی از موتاسیون در ژن IL2RG بودند. این موتاسیون بدوا روی کودکان اثر می گذارد و حفاظت ایمنی را در آن ها به حداقل می رساند. به منظور ژن درمانی، محققین از لنتی ویروس های مهندسی شده به عنوان وکتوری برای وارد کردن نسخه طبیعی IL2RG به سلول های بنیادی خون ساز بیماران استفاده کردند. این وکتور موجب افزایش ایمنی و کارایی ژن درمانی می شد. روش کار این گونه بود که مغز استخوان بیماران برداشته شده و سلول های بنیادی خون ساز آن ها جداسازی شده و در کنار وکتور لنتی ویروسی ناقل ژن طبیعی انکوبه شد. سپس این سلول های بنیادی از طریق تزریق به بیماران برگردانده شدند. البته پیش از تزریق، بیماران دوز پایینی از داروی شیمی درمانی بوسولفان را دریافت کردند.

محققین هفت بیمار را تحت ژن درمانی قرار دادند و اینک بعد از چهار ماه، پنج نفر از این بیماران بهبودی را در سیستم ایمنی شان نشان داده اند و دیگر نیاز به حفاظت و ایزوله شدن ندارند. این بیماران برای اولین بار شروع به ساخت ایمنوگلوبین های(آنتی بادی) سرومی کرده اند. یک نفر از این کودکان نیز دیگر نیازی به استفاده از مکمل های ایمنوگلوبینی ندارد و اخیرا اولین مجموعه واکسیناسیون را دریافت کرده اند. نتایج این مطالعه بسیار مهیج بوده است زیرا هم ژن درمانی بوسیله بیماران تحمل شده است و هم این که شرایط این بیماران که کوچک ترین آن ها دو ماهه بوده است را بهبود بخشیده اند.

پایان مطلب/

ثبت امتیاز
نظرات
در حال حاضر هیچ نظری ثبت نشده است. شما می توانید اولین نفری باشید که نظر می دهید.
ارسال نظر جدید

تصویر امنیتی
کد امنیتی را وارد نمایید:

کلیدواژه
کلیدواژه