به گزارش بنیان به نقل از medicalxpress، در هموفیلی نوع B بیماران دوز پایین از فاکتور انعقادی IX را دارا هستند و استراتژی ژن درمانی این بیماری شامل انتقال ژن صحیح به بیماران با هدف بیان سطوح درمانی این فاکتور انعقاد خون است. بیماران مبتلا به هموفیلی نیاز طولانی مدت به مونیتور شدن و استفاده از فاکتور انعقادی برای ممانعت از خونریزی های خود بخودی و تهدید کننده حیات دارند، اما محققین در بیمارستان کودکان فیلادلفیا(CHOP) بر این باورند که یک تزریق ساده درون سیاهرگی از این ژن درمانی می تواند منجر به تولید بی خطر سطوح ثابتی از فاکتور انعقادی در بیماران مبتلا به هموفیلی B شود. این فاکتور می تواند مانع از خونریزی های دوره ای در این بیماران شود. استفاده از این ژن درمانی نیاز بیماران به استفاده از فاکتورهای انعقادی سنتتیک و تجاری را منتفی می کند. در این مطالعه محققین 10 مرد مبتلا به هموفیلی را مورد ژن درمانی فاکتور انعقادی قرار دادند. این فاکتور انعقادی که IX-Padua فاکتور(FIX-Padua) نام دارد هشت تا 10 برابر از فاکتور طبیعی قوی تر است و اولین بار در سال 2009 در یک خانواده ایتالیایی شناسایی شد. در مطالعه حاضر، محققین از یک وکتور ویروسی(AAVV) برای انتقال ژن کد کننده FIX-Padua استفاده کردند. بیماران در این مطالعه، پروتئین FIX-Padua را به طور بی خطری بیان کردند. استفاده از این ژن درمانی برای بیماران مذکور موجب عدم نیاز این بیماران به استفاده از ورژن سنتتیک فاکتور انعقادی شده است.

پایان مطلب/