به گزارش بنیان به نقل از medicalxpress، در مطالعه ای که اخیرا در مجله معتبر Science به چاپ رسیده است، محققین در انستیتو ملی قلب، ریه و خون(NHLBI)، دستاوردهای کلیدی مربوط به چندین ژن درمانی موفقیت آمیز برای بیماران مبتلا به بیماری های مختلف را مورد بحث قرار داده اند. در این مطالعه آن ها روش های مورد استفاده در این ژن درمانی ها که بیشتر شامل رویکرد CRISPR/Cas9 بوده است را نیز به بحث کشانده اند.

ژن درمانی برای وارد کردن مواد ژنتیکی به سلول ها برای جبران یا تصحیح ژن های غیر طبیعی مورد استفاده قرار می گیرد. اگر یک ژن جهش یافته منجر به آسیب یا ناپدید شدن پروتئینی ضروری شود، ژن درمانی می تواند با وارد کردن نسخه طبیعی ژن به احیای عملکرد پروتئین بپردازد.

در این مطالعه آن ها روی رویکردهای انتقالی که به بهترین نتیجه ژن درمانی منتج می شوند فوکوس کرده اند 1) استفاده in vivo مستقیم وکتورهای ویروسی یا استفاده از ویروس ها برای انتقال ژن های درمانی به سلول های انسانی و 2) انتقال سلول های بنیادی خونی یا مغز استخوان مهندسی شده بیماران و مدیفه شده در آزمایشگاه به همان بیمار. استفاده از ژن درمانی اگرچه بدوا تنها به عنوان درمانی برای اختلالات ارثی ظهور کرد اما امروزه برای مشکلاتی مانند سرطان نیز پیشنهاد می شود. برای مثال، لنفوسیت های مهندسی شده می توانند در کشتن هدفمند سلول های سرطانی مورد استفاده قرار گیرند.

در سال 2017، موجی از نتایج بالینی امیدوار کننده نشان دهنده پیشرفت ژن درمانی ها برای هموفیلی، بیماری کم خونی داسی شکل، اختلالات مخرب عصبی ارثی شد و سایر بیماری های ژنتیکی و هم چنین سرطان هایی مانند مغز استخوان و گره های لنفی بود. در همین سال، سه ژن درمانی مورد تایید سازمان غذا و داروی آمریکا قرار گرفت و در حال حاضر با استقبال بالینی گسترده ای مواجه شده اند.

پایان مطلب/