به گزارش بنیان به نقل از Sciencedaily، از زمانی که FDA اولین بار داروی tisagenlecleucel با نام تجاری Kymriah را برای لوکمیای لنفوبلاستیک حاد یا پیش سازهای مقاوم سلول های B‌ مورد تایید قرار داد، دو داروی دیگر با نام های axicabtagene ciloleucel یا Yescarta را برای لنفومای سلول های B و Luxturna(voretigene neparvovec-rzyl) را برای یک نابینایی نادر مورد تایید قرار داد.

این موفقیت ها بدنبال چندین دهه پژوهش موفقیت آمیز و ناموفق در زمینه ژن درمانی بدست امده است. در مطالعه ای محققین به ارزیابی آینده این رویکرد امیدوار کننده(ژن درمانی) پرداخته اند که از تکنولوژی پیشرفته CRISPR/Cas9 بهره می برد. این استراتژی می تواند منجر به ژن درمانی های موثرتر و بهتر برای بیماری های مختلف شود. طبق این مطالعه، بهترین رویکردها برای ژن درمانی شامل انتقال in vivo‌مستقیم ویروس ها برای انتقال ژن های درمانی و هم چنین انتقال سلول های بنیادی مهندسی شده خون و مغز استخوان گرفته شده از بیمار، بعد از مدیفیکاسیون، به بیمار است. برخلاف امیدواری های زیادی که انتقال وکتورهای ویروسی ایجاد کرده اند اما مطالعات بالینی اولیه در اوایل دهه 90 بیماران را معرض سمیت قرار می داد که بیشتر شامل پاسخ های التهابی و بدخیمی بود. این موجب شد که این مطالعات با جدیت بیشتر و عمقی تر پی گیری شود و در نهایت به موفقیت ختم شود. اگرچه ژن درمانی بدوا به عنوان درمانی برای مشکلات وراثتی طراحی شد اما رفته رفته از آن برای درمان مشکلاتی مانند سرطان های مختلف، ایدز و برخی از مشکلات تهدید کننده حیات نیز استفاده شد.

علاوه بر تصویب چندین ژن درمانی در سالی که گذشت، مطالعات بالینی مثبت بی شماری نیز در سال 2017 صورت گرفت. این درمان ها برای هموفیلی، بیماری کم خونی داسی شکل، نابینایی، بیماری مخرب عصبی، بیماری های ژنتیکی و سرطان های مغز استخوان و گره لنفی و ... امیدوار کننده نشان داده اند. توانایی این ژن درمانی ها برای ارائه نتایج مثبت با دوام امیدواری های زیادی را برای درمان بیماری های صعب العلاج ایجاد کرده است.

پایان مطلب/