به گزارش پایگاه اطلاع رسانی بنیان، کمیته داروهای انسانی (CHMP) آژانس دارویی اروپا (EMA) توصیه کرده است که مجوز بازاریابی برای Vyjuvek به منظور درمان زخم‌ها در بیماران از تمام سنین مبتلا به دیستروفیک اپیدرمولیز بولوزا (DEB) در اتحادیه اروپا (EU) صادر شود.

بیماری دیستروفیک اپیدرمولیز بولوزا

دیستروفیک اپیدرمولیز بولوزا یک بیماری ژنتیکی نادر و شدید ایجاد کننده تاول است که به دلیل جهش‌هایی در ژن کلاژن نوع VII آلفا 1 (COL7A1) ایجاد می‌شود. این ژن در تولید کلاژن نوع VII (COL7) نقش دارد که پروتئینی حیاتی در حمایت و ساختار لایه‌های پوست است. DEB با آسیب‌پذیری پوست، تشکیل تاول، برآمدگی‌های سفید کوچک (میلیا) و زخم‌های پوستی شناخته می‌شود و معمولاً از زمان تولد حضور دارد. تاول‌ها و ضایعات ممکن است در دهان، مری، رکتوم، دستگاه ادراری تناسلی و چشم‌ها یا سایر بافت‌های مخاطی نیز توسعه یابند. ترمیم تاول‌ها و ضایعات ممکن است منجر به ایجاد اسکارهای ناتوان‌کننده و مشکلات جدی دیگر شود. DEB مغلوب (شکل شدیدتر DEB) می‌تواند منجر به از دست دادن ناخن‌های دست و پا، بدشکلی‌های مفصلی، از دست دادن بینایی و سرطان سلول سنگفرشی به طور غیرمعمول تهاجمی (نوعی سرطان پوست) شود. در حال حاضر، تنها یک درمان برای این بیماری مجوز دارد که علائم را درمان می‌کند اما به طور بیماری‌مدار عمل نمی‌کند. بیشتر بیماران مراقبت‌های حمایتی و تسکینی (کاهش علائم) از جمله داروهای مسکن و تغییرات در سبک زندگی دریافت می‌کنند.

درمان‌های حمایتی برای بیماری دیستروفیک اپیدرمولیز بولوزا

از جمله درمان‌های حمایتی برای بیماری دیستروفیک اپیدرمولیز بولوزا میتوان به مراقبت از زخم‌ها اشاره کردیکی از بخش‌های اصلی درمان مراقبت از زخم‌ها و تاول‌ها است. این شامل استفاده از پانسمان‌های خاص برای پیشگیری از عفونت و تسریع در بهبودی زخم‌ها است. در برخی موارد، ممکن است نیاز به جراحی برای درمان ضایعات پوستی و جلوگیری از عوارض جدی‌تر باشد. درمان درد: به دلیل وجود درد و ناراحتی ناشی از تاول‌ها و زخم‌ها، داروهای مسکن مانند ایبوپروفن یا استامینوفن برای کاهش درد مورد استفاده قرار می‌گیرند. مراقبت‌های تغذیه‌ای: از آنجا که برخی بیماران DEB ممکن است مشکلات بلع یا تغذیه‌ای داشته باشند، مراقبت‌های تغذیه‌ای مهم است.2. درمان‌های دارویی مانند آنتی‌بیوتیک‌ها: به منظور پیشگیری از عفونت‌های باکتریایی در زخم‌ها، آنتی‌بیوتیک‌ها ممکن است تجویز شوند. کورتیکواستروئیدها: این داروها  به منظور کاهش التهاب و بهبود علائم در برخی از انواع بیماری‌های خودایمنی و التهابی مرتبط با DEB به کار می‌روند3. درمان‌های ژن‌درمانی Vyjuvek : این دارو اخیراً به عنوان اولین درمان ژن‌درمانی موضعی برای DEB تایید شده است. Vyjuvek از یک ویروس هرپس ساده تغییر یافته برای انتقال ژن کلاژن نوع VII (COL7A1) به سلول‌های پوست استفاده می‌کند. این دارو به صورت موضعی روی زخم‌ها اعمال می‌شود و به ترمیم آسیب‌های پوستی و بهبود روند بهبودی زخم‌ها کمک می‌کند. درمان‌های جایگزینی مانند ایمونوتراپی جایگزین: برخی بیماران ممکن است به درمان‌های ایمنولوژیک نیاز داشته باشند تا نقص‌های سیستم ایمنی بدن خود را جبران کنند.. مراقبت‌های جراحی مانند جراحی برای ترمیم زخم‌ها و ضایعات پوستی: در موارد شدیدتر، ممکن است نیاز به جراحی برای ترمیم و بازسازی پوست وجود داشته باشد، به ویژه در صورت ایجاد اسکارهای شدید و مشکلات مرتبط با آن. مراقبت‌های روانی و اجتماعی مانند پشتیبانی روان‌شناختی: به دلیل بار عاطفی و اجتماعی بیماری، مشاوره روان‌شناختی و پشتیبانی اجتماعی برای بیماران و خانواده‌هایشان بسیار مهم است. درمان‌های موجود بیشتر بر مدیریت علائم و بهبود کیفیت زندگی متمرکز هستند. امیدواریم با پیشرفت‌های علمی و تحقیقات، روش‌های درمانی جدیدی برای DEB توسعه یابند.

معرفی داروی Vyjuvek

Vyjuvek شامل ویروس هرپس سیمپلکس ژنتیکی‌شده‌ای است که ژن طبیعی COL7A1 را به زخم‌ها منتقل می‌کند. این درمان به صورت موضعی به زخم‌های فرد یک بار در هفته به صورت قطرات کوچک اعمال می‌شود. این توصیه بر اساس نتایج یک مطالعه تصادفی کنترل‌شده در 31 بیمار با میانگین سنی 17 سال است، که شامل 19 بیمار اطفال (سن 1 تا کمتر از 17 سال) و سه بیمار کمتر از سه سال بود. دو زخم مشابه در هر بیمار انتخاب و به صورت تصادفی برای دریافت درمان با Vyjuvek یا پلاسبو (فقط ژل) به مدت 26 هفته تحت درمان قرار گرفتند. بهبود کامل زخم به عنوان بسته شدن 100% از ناحیه دقیق زخم انتخاب‌شده در آغاز مطالعه تعریف شد.

نتایج کسب شده از مطالعه

نتایج نشان داد که Vyjuvek به طور قابل توجهی بهبود کامل زخم را در 71% از زخم‌ها در سه ماه و در 67% از زخم‌ها در شش ماه نشان داد، در حالی که این رقم برای زخم‌های درمان شده با پلاسبو به ترتیب 20% و 22% بود. شایع‌ترین عوارض جانبی شامل سرفه، آبریزش بینی، اختلالات پوست و بافت زیرجلدی (خارش، قرمزی و جوش) و لرز است. Vyjuvek  از طریق طرح PRIority MEdicines (PRIME) آژانس EMA که پشتیبانی علمی و نظارتی اولیه و پیشرفته برای داروهایی که پتانسیل ویژه‌ای برای رفع نیازهای پزشکی بیماران دارند، فراهم می‌آورد، مورد پشتیبانی قرار گرفته است. در ارزیابی کلی داده‌های موجود، کمیته درمان‌های پیشرفته (CAT) آژانس EMA، کمیته تخصصی داروهای سلولی و ژن‌درمانی، دریافت که مزایای Vyjuvek بیشتر از خطرات احتمالی آن برای بیماران مبتلا به DEB است. کمیته داروهای انسانی (CHMP) آژانس EMA نیز با ارزیابی مثبت CAT موافقت کرده و نظر مثبت خود را برای تأیید این دارو صادر کرده است.

نحوه عرضه دارو برای بیماران

نظر اتخاذ شده توسط CHMP یک گام میانه در مسیر دستیابی Vyjuvek به دسترسی بیماران است. این نظر اکنون به کمیسیون اتحادیه اروپا ارسال خواهد شد تا تصمیمی در مورد اعطای مجوز بازاریابی در سطح اتحادیه اروپا اتخاذ شود. پس از اعطای مجوز بازاریابی، تصمیمات در مورد قیمت و بازپرداخت در سطح هر کشور با در نظر گرفتن نقش یا استفاده بالقوه این دارو در سیستم بهداشت ملی آن کشور، اتخاذ خواهد شد.

پایان مطلب/.