به گزارش پایگاه اطلاع رسانی بنیان، گروهی از محققان دانشگاه کالیفرنیا، دیویس با موفقیت اولین درمان سلول بنیادی را در رحم مادر برای درمان نقص لوله عصبی (میلومننگوسل) انجام دادند. در این روش که "کارآزمایی CuRe" نام دارد، جراحان یک وصله حاوی سلول‌های بنیادی مشتق از جفت انسان را مستقیماً روی نخاع در حال رشد جنین قرار دادند. نتایج مرحله اول بر روی ۶ نوزاد نشان داد که این روش ایمن است و هیچ عارضه جانبی مرتبط با سلول مشاهده نشد. تمام نوزادان بدون نیاز به شنت مغزی ترخیص شدند و اکنون فاز بعدی مطالعه برای ۳۵ بیمار آغاز شده است. بنابراین محققان در یک دستاورد تاریخی توانستند مرزهای پزشکی بازساختی را جابه‌جا کنند، نتایج فاز اول این کارآزمایی بالینی که در مجله لنست منتشر شده است، نویدبخش عصر جدیدی در درمان های پیش از تولد برای نقایص مادرزادی است.

بیماری میلومننگوسل

میلومننگوسل که به عنوان اسپینا بیفیدا نیز شناخته می‌شود، یکی از جدی‌ترین نقایص لوله عصبی است که در اثر بسته نشدن کامل ستون فقرات و کانال نخاعی در هفته‌های اول بارداری ایجاد می‌شود. این عارضه می‌تواند منجر به طیفی از ناتوانی‌های مادام‌العمر از جمله فلج اندام‌های تحتانی، مشکلات شناختی و اختلال در عملکرد مثانه و روده شود. برای دهه‌ها، درمان استاندارد این بیماری، جراحی پس از تولد بود که اگرچه تا حدی مؤثر بود، اما نمی‌توانست از آسیب‌های عصبی پیش‌رونده در طول بارداری جلوگیری کند. نقطه عطف اصلی در درمان این بیماری، معرفی جراحی جنین در اوایل دهه ۲۰۱۰ بود. این روش تهاجمی که شامل باز کردن رحم مادر و بستن نقص در نخاع جنین است، توانست میزان نیاز به شنت مغزی را کاهش داده و نتایج حرکتی را بهبود بخشد. با این حال، بسیاری از کودکانی که تحت جراحی جنین قرار می‌گرفتند، همچنان با مشکلات حرکتی و کنترل روده و مثانه دست و پنجه نرم می‌کردند. جراحی به تنهایی قادر به ترمیم بافت عصبی از قبل آسیب دیده نبود.

استفاده از سلول‌های بنیادی به عنوان یک رویکرد بازساختی

ایده استفاده از سلول‌های بنیادی به عنوان یک رویکرد بازساختی برای ترمیم واقعی بافت عصبی، حاصل دو دهه تحقیق بنیادی بر روی مدل‌های حیوانی بود. دکتر دیانا فارمر، جراح پیشگام جنین و محقق اصلی این مطالعه، پیش از این بر روی سگ‌های بولداگ مبتلا به اسپینا بیفیدا نشان داده بود که افزودن سلول‌های بنیادی مزانشیمی به محل جراحی می‌تواند به محافظت از سلول‌های عصبی و بهبود عملکرد حرکتی کمک کند. این موفقیت‌های امیدوارکننده در مدل حیوانی، زمینه‌ساز ترجمه این روش به کلینیک و آغاز کارآزمایی CuRe شد. کارآزمایی CuRe (Feasibility and Safety of Cellular Therapy for In-Utero Repair of Myelomeningocele) یک مطالعه فاز ۱ تک‌بازویی بود که با بودجه ۹ میلیون دلاری موسسه پزشکی بازساختی کالیفرنیا (CIRM) طراحی شد تا ایمنی و امکان‌پذیری این روش نوین را در انسان ارزیابی کند. در این مطالعه، محققان از سلول‌های بنیادی مشتق از بافت جفت انسان که تحت شرایط GMP (Good Manufacturing Practice) کشت و آماده شده بودند، استفاده کردند. این سلول‌ها بر روی یک وصله زیستی قرار داده می‌شدند و طی یک جراحی پیچیده جنین، مستقیماً روی نخاع در حال رشد جنین که بین هفته‌های ۲۳ تا ۲۶ بارداری قرار داشت، کاشته می‌شدند.

نتایج کسب شده

نتایج منتشر شده از این مطالعه بر روی ۶ نوزاد، فراتر از انتظارات اولیه بود. هیچ گونه عارضه ایمنی مرتبط با سلول‌های بنیادی از جمله عفونت، نشت مایع مغزی-نخاعی، تشکیل تومور یا رشد غیرطبیعی بافتی در محل ترمیم مشاهده نشد. همه وصله‌ها با موفقیت کاشته شدند و زخم‌ها به طور کامل بهبود یافتند. اما مهم‌ترین دستاورد، یافته‌های تصویربرداری تشدید مغناطیسی (MRI) بود. این تصاویر نشان دادند که در تمامی نوزادان، پدیده هرنیاسیون ساقه مغز (hindbrain herniation) که یکی از عوارض جدی اسپینا بیفیدا و شاخص کلیدی موفقیت جراحی است، معکوس شده است. علاوه بر این، هیچ یک از نوزادان تا زمان ترخیص از بیمارستان به شنت (لوله کاشتنی برای تخلیه مایع اضافی مغز) نیاز پیدا نکردند، در حالی که در روش‌های قبلی، درصد قابل توجهی از نوزادان به این روش تهاجمی نیاز داشتند. موفقیت این کارآزمایی، یک پیروزی علمی بزرگ و یک تحول عملی در رویارویی با بیماری‌های مادرزادی محسوب می‌شود. برای اولین بار، پزشکان نه تنها یک نقص آناتومیک را تعمیر می‌کنند، بلکه با استفاده از سلول‌های بنیادی، بستر ترمیم و بازسازی بافت عصبی را فراهم می‌آورند. میشل جانسون، یکی از شرکت‌کنندگان در این مطالعه که پسرش توبی در سال ۲۰۲۲ با این روش درمان شد، می‌گوید: "توانایی‌های جسمی و ذهنی توبی کمتر از یک معجزه نیست. ما برای همیشه از تیمی که این سفر را برای ما ممکن کردند، سپاسگزاریم." با توجه به نتایج ایمنی قوی فاز اول، سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) و هیئت نظارت مستقل، مجوز آغاز فاز بعدی مطالعه (فاز ۱/۲a) را صادر کرده‌اند. در این فاز، محققان قصد دارند تا ۳۵ بیمار را تحت درمان قرار دهند و کودکان را تا سن ۶ سالگی از نظر ایمنی طولانی مدت و علائم اولیه بهبود عملکرد حرکتی، کنترل مثانه و روده تحت نظر داشته باشند. این گام بعدی، پاسخ به این سوال حیاتی است که آیا ترمیم سلول بنیادی در رحم، واقعاً می‌تواند به کیفیت زندگی بهتر و استقلال عملکردی بیشتر برای این کودکان منجر شود یا خیر.

گام بعدی مطالعه

این مطالعه که اکنون در فاز ۱/۲a در حال ثبت نام است، مسیر را برای تحقق چشم‌انداز پزشکی شخصی‌شده و درمان‌های سلولی پیش از تولد هموار می‌کند. همانطور که دکتر آجیون وانگ، همکار دکتر فارمر در این تحقیق اشاره می‌کند، این روش تنها یک ترمیم ساده نیست، بلکه رویکردی است که به نخاع در حال رشد کمک می‌کند تا خود را محافظت و بهبود بخشد. آینده پزشکی جنین، دیگر تنها به جراحی محدود نخواهد بود و سلول‌های بنیادی، کلید طلایی این تحول عظیم هستند. این سرمایه‌گذاری در حالی انجام می‌شود که اولین درمان‌های مبتنی بر سلول‌های بنیادی در حال آزمایش هستند. هدف این است که با تسریع تحقیقات، راه‌حل‌های درمانی برای بیمارانی که در حال حاضر گزینه‌های کمی پیش رو دارند، هرچه سریعتر فراهم شود. تمرکز بر بیماری‌های مزمن نشان می‌دهد که پزشکی بازساختی از مرحله درمان بیماری‌های نادر فراتر رفته و به دنبال تأثیرگذاری بر سلامت جمعیت گسترده‌تری است.

پایان مطالب/.