به گزارش بنیان به نقل ازmedicalxpress، این مطالعه اولین تحقیقی است که نتایج دریافت این دو نوع روش درمانی را در بین بیماران مبتلا به اختلال ایمنی نادر SCID-X1 مقایسه می کند.

کودکانی مبتلا به SCID-X1 با نقص ژنتیکی متولد می شوند که مانع از تکوین سیستم ایمنی در آن ها می شود. این کودکان بسیار مستعد عفونت هستند و باید در محیطی استریل زندگی کنند. نوزادانی با SCID-X1 اگر پیوند سلول های بنیادی از یک اهداکننده کاملا مطابق را دریافت کنند میزان بقایشان افزایش می یابد زیرا این کودکان برای اولین بار می توانند سلول های ایمنی خودشان را دریافت کنند. در غیاب یک اهداکننده کاملا مطابق، نوزادان مبتلا به SCID-X1 ممکن است پیوند را از یک اهداکننده تقریبا مطابق یا نیمه مطابق دریافت می کنند. هم چنین ممکن است آن ها متحمل ژن درمانی شوند که روشی متفاوت است. پیوند سلول های بنیادی نیمه مطابق و ژن درمانی، روش درمانی ثانویه ای را برای نوزادان مبتلا به SCID-X1 ارائه می دهند. تاکنون، محققین نتایج مربوط به هر دو روش را با هم مقایسه نکرده بودند. طی یک دهه گذشته، ژن درمانی به عنوان روشی موثر برای جایگزینی پیوند سلول های بنیادی نیمه مطابق و برای نوزادان مبتلا به SCID-X1 معرفی شده است. برای اطمینان از این مطلب نتایج مربوط به هر دو روش را مقایسه کردند. آن ها ثبت های پزشکی مربوط به 27 کودک مبتلا به SCID-X1 که 13 نفر از آن ها پیوند سلول های بنیادی را دریافت کرده بودند و 14 نفر از آن ها ژن درمانی را دریافت کرده بودند با هم مقایسه کردند و آن ها را به طور متوسط 6 تا 12 سال زیر نظر گرفتند. آن ها تکوین سلول های T در بین بیماران و هم چنین نتایج بالینی مانند عفونت یا بستری شدن را در بین آن مقایسه کردند. نتایج نشان داد که سیستم ایمنی در کودکان ژن درمانی شده در مقایسه با گروه دیگر سریع تر تشکیل می شود. در حقیقت، در شش ماه اول بعد از درمان، در سه چهارم بیمارانی که ژن درمانی را دریافت کرده بودند میزان سلول های T به میزان طبیعی رسید این در حالی است که این اتفاق در یک چهارم نوزادانی اتفاق افتاد که پیوند سلول های بنیادی نیمه مطابق را دریافت کردند. رشد سریع سیستم ایمنی در بیماران ژن درمانی شده همراه با حل سریع بسیاری از مشکلات عفونتی بود به نحوی که از بین رفتن عفونت در آن ها 11 ماه و در گروه دیگر 25 ماه بود. از بین افراد ژن درمانی شده سه مورد بستری شده گزارش شد این در حالی بود که این میزان برای گروه دیگر 15 مورد بود. این نتایج پیشنهاد می کند که ژن درمانی در مقایسه با سلول درمانی نیمه مطابق می تواند به نحو بهتری به کودکان SCID-X1 در مبارزه با عفونت کمک کند.

پایان مطلب/