به گزارش بنیان به نقل ازnews-medical.net، در این مطالعه موش های فاقد پروتئین retGC1، مورد ژن درمانی قرار گرفتند تا retGC1 جایگزین شود و این درمان موجب شد که عملکرد بینایی احیا شود و به مدت حداقل شش ماه ثابت بماند. موفقیت این روش قویا تست های بالینی این ژن درمانی را برای هدف قرار دادن شبکیه بیماران مبتلا به LCA1 حمایت می کند. دکتر Boye در دانشگاه اوکلاهاما تاکید دارد که ما شدیدا به استراتژی نیاز داریم که هدف آن رفع فقدان عملکرد سلول های مخروطی باشد که در LCA1 از دست رفته است. آنها در این مطالعه برای جایگزینی ژن، از یک وکتور آدنوویروسی(AAV) برای انتقال ژن کد کننده پروتئین retGC1 به مرکز غنی از سلول های مخروطی شبکیه در همه مدل های موشی فاقد این پروتئین استفاده کردند. این مطالعه پتانسیل بالای ژن درمانی نوترکیب برای درمان موثر دلایل ژنتیکی این نابینایی را نشان می دهد.

پایان مطلب/