به گزارش بنیان به نقل از stem-cells-news، در حال حاضر استفاده از روش ژن درمانی و برداشتن ژن ناقص و جایگزین کردن آن با یک ژن سالم در برخی از اختلالات و بیماری ها موفقیت آمیز بوده است اما زمان مورد نیاز یا زمان استفاده از درمان، مدت زمان اثر درمان و مکانیسم انتقال دارو و ایمنی زایی احتمالی از جمله سوالاتی است که در این زمینه وجود دارد.

برای نقص ژن RPE65، در حال حاضر راه حل موجود استفاده از محصول AAV2-hRPE65 است. در این میان تعداد انگشت شماری از ژن های دیگر نیز وجود دارد اما امکان تایید آن ها بوسیله FDA و استفاده از آن ها ظرف 5 سال آینده اندک است. با این حال با ظهور تکنولوژی CRISPR/Cas9 و قدرت ویرایش ژن ها، درمان موتاسیون های مرتبط با بسیاری از بیماری های وراثتی شبکیه دور از دسترس نیست ولی در حال حاضر مطالعات پیش درمانگاهی و سپس بالینی باید انجام شود تا ژن درمانی های مدنظر مورد تایید FDA قرار گیرند.

سلول درمانی مزیت های در درمان بیماری های مختلف نشان داده است و محققین براین باورند که استفاده از سلول های پیش ساز شبکیه و تزریق آن ها به فضای زیر شبکیه می تواند منجر به تشکیل سلول های شبکیه ای بالغ با قدرت سیناپتوژنز شود و به بهبود بینایی فرد کمک کند.

پایان مطلب/