به گزارش پایگاه اطلاع رسانی بنیان، یک درمان نوآورانه برای بیماری پارکینسون وارد مرحله کارآزمایی انسانی شده که در آن از سلول‌های خود بیمار برای تولید نورون‌های تازه استفاده می‌شود. نتایج اولیه نشان می‌دهد این روش ایمن، قابل تحمل و از نظر علائم حرکتی بهبودبخش است. شرکت زیست‌فناوری Aspen Neuroscience درمانی به نام ANPD001 را برای بیماران مبتلا به پارکینسون آغاز کرده است. این درمان با استفاده از سلول‌های بنیادی القایی خود بیمار (iPSC) انجام می‌شود که به نورون‌های تولیدکننده دوپامین تبدیل شده و در نواحی آسیب‌دیده مغز پیوند می‌خورند. نتایج اولیه نشان می‌دهد روش جدید از نظر ایمنی موفق بوده، عوارض جانبی شدید نداشته و علائمی از بهبود حرکتی و عملکرد روزمره بیماران دیده شده است. در صورت موفقیت کامل، این درمان می‌تواند نقطه عطفی در پزشکی بازساختی برای بیماری‌های عصبی باشد.

بیماری پارکینسون

پارکینسون یکی از شایع‌ترین بیماری‌های تحلیل‌برنده عصبی است که با مرگ تدریجی نورون‌های تولیدکننده دوپامین در مغز همراه است. از دست رفتن دوپامین باعث می‌شود بیماران با لرزش، کندی حرکت، سفتی عضلانی و دشواری در هماهنگی حرکات روبه‌رو شوند. درمان‌های دارویی مانند لوودوپا می‌توانند به‌طور موقت علائم را کاهش دهند، اما اثربخشی آنها با گذشت زمان کاهش یافته و عوارضی مانند حرکات غیرارادی ایجاد می‌شود. به همین دلیل، پژوهشگران در دهه اخیر به دنبال راه‌هایی بوده‌اند که بتواند سلول‌های آسیب‌دیده را جایگزین کند، نه فقط علائم را کنترل. در این میان، فناوری سلول‌های بنیادی القایی یا iPSC که از سلول‌های خود بیمار به‌دست می‌آیند، چشم‌اندازی تازه در درمان بیماری‌های عصبی ایجاد کرده است. در این روش می‌توان سلول‌های پوستی فرد را به سلول‌های بنیادی تبدیل کرد و سپس آنها را به نورون‌هایی تمایز داد که قابلیت تولید دوپامین دارند. این ایده اساس درمان جدید شرکت Aspen Neuroscience است.

تاریخچه
در سال‌های اخیر، آزمایش‌های اولیه در مدل‌های حیوانی امید تازه‌ای به بیماران پارکینسون داده است. در پژوهشی که در مرکز ملی تحقیقات نخستی‌سانان ویسکانسین انجام شد، سلول‌های پیش‌ساز نورون دوپامین‌ساز به مغز میمون‌های مبتلا به علائم شبیه پارکینسون پیوند زده شد. نتایج نشان داد این سلول‌ها زنده می‌مانند، با مغز حیوان سازگار می‌شوند و باعث بهبود قابل توجه عملکرد حرکتی می‌گردند.

شرکت Aspen Neuroscience پس از این موفقیت، فرایند تولید سلول‌های درمانی را از مرحله تحقیقاتی به مقیاس بالینی ارتقا داد. این شرکت در سال ۲۰۲۴ موفق شد مجوز اجرای نخستین کارآزمایی انسانی را با عنوان ASPIRO دریافت کند و نخستین بیماران را تحت درمان قرار دهد. اکنون مرحله سوم از این کارآزمایی در حال ثبت‌نام داوطلبان جدید است.

شیوه مطالعاتی

کارآزمایی ASPIRO یک مطالعه بالینی در فاز ۱/۲a است که هدف اصلی آن ارزیابی ایمنی و تعیین دوز مناسب درمان ANPD001 در بیماران پارکینسون است. در این روش، از سلول‌های پوست بیمار نمونه‌گیری می‌شود. این سلول‌ها در آزمایشگاه به سلول‌های بنیادی القایی تبدیل و سپس به سلول‌های پیش‌ساز نورون‌های تولیدکننده دوپامین تمایز داده می‌شوند. در نهایت این سلول‌ها به کمک فناوری تصویربرداری MRI و ابزارهای جراحی دقیق، در ناحیه پوتامن مغز بیمار تزریق می‌شوند؛ بخشی که بیشترین تخریب نورونی را در پارکینسون دارد. این تزریق تحت بیهوشی عمومی انجام می‌شود و میزان سلول تزریق‌شده بسیار اندک و در حد چند میکرولیتر است تا خطر آسیب بافتی کاهش یابد. بیماران پس از جراحی به‌مدت کوتاهی در بیمارستان تحت نظر قرار گرفته و سپس تا چند ماه بعد از نظر حرکتی، عصب‌شناختی و روانی ارزیابی می‌شوند. این ارزیابی‌ها شامل آزمون‌های استاندارد عملکرد حرکتی، آزمایش‌های آزمایشگاهی و تصویربرداری از مغز است. برنامه پیگیری بیماران تا پنج سال پس از پیوند ادامه دارد تا ایمنی و دوام سلول‌ها سنجیده شود.

نتایج
داده‌های اولیه منتشرشده از چهار بیمار نخست حاکی از آن است که درمان ایمن و به خوبی تحمل شده است. هیچ عارضه جدی مانند خونریزی مغزی، عفونت یا واکنش ایمنی مشاهده نشده و بیماران ظرف دو روز پس از جراحی مرخص شده‌اند. در ارزیابی‌های حرکتی، بیماران بهبود محسوسی در علائمی مانند کندی حرکت، سفتی عضلات و لرزش نشان داده‌اند. پزشکان همچنین گزارش داده‌اند که مدت زمان‌هایی که داروهای معمولی دیگر پاسخ‌گو نیستند کاهش یافته و بیماران زمان بیشتری از روز را در وضعیت عملکرد طبیعی سپری می‌کنند. در مقیاس‌های استاندارد ارزیابی علائم حرکتی، میانگین بهبود بین ۴۰ تا ۷۰ درصد نسبت به پیش از درمان گزارش شده است. افزون بر این، بیماران اظهار کرده‌اند که انجام فعالیت‌های روزمره برایشان آسان‌تر شده و سطح انرژی و کیفیت زندگی‌شان افزایش یافته است. داده‌های پزشکان نیز این گزارش‌ها را تأیید می‌کند. در هیچ موردی نشانه‌ای از رشد غیرعادی سلول‌ها یا تومور مشاهده نشده است.

دستاورد
درمان ANPD001 نخستین نمونه از درمان‌های مبتنی بر سلول‌های بنیادی القایی اتولوگ برای پارکینسون است که در انسان به‌کار رفته است. ویژگی منحصربه‌فرد این رویکرد آن است که سلول‌های پیوندی از خود بیمار گرفته می‌شوند؛ بنابراین خطر رد پیوند و نیاز به داروهای سرکوب‌کننده ایمنی از بین می‌رود.

همچنین ترکیب فناوری‌های مختلف شامل تولید سلول در محیط کنترل‌شده، هدایت دقیق MRI در حین جراحی و استفاده از ابزارهای میکروسکوپی باعث شده این روش از نظر ایمنی و دقت در سطحی بسیار بالا قرار گیرد. این درمان نه‌تنها در حوزه پارکینسون بلکه می‌تواند الگویی برای سایر بیماری‌های عصبی مانند آلزایمر و آسیب‌های نخاعی باشد.

گام بعدی مطالعه

شرکت Aspen Neuroscience اعلام کرده است که مرحله سوم کارآزمایی ASPIRO را با گروهی جدید از بیماران آغاز کرده تا دوز بهینه درمان را تعیین کند. در آینده نزدیک، هدف محققان بررسی پایداری عملکرد سلول‌های پیوندی، ارزیابی تأثیر بلندمدت آن‌ها و مقایسه با درمان‌های دارویی متداول است.

همچنین این شرکت در حال توسعه فناوری‌هایی برای خودکارسازی تولید سلول‌های درمانی است تا بتواند تعداد بیشتری از بیماران را پوشش دهد. از دیگر اهداف بعدی می‌توان به بررسی اثر این درمان در مراحل مختلف بیماری و در ترکیب با داروهای تنظیم‌کننده دوپامین اشاره کرد. انتظار می‌رود داده‌های نهایی این کارآزمایی در چند سال آینده منتشر شود و مسیر را برای ورود این روش به کاربرد گسترده‌تر هموار کند.

نتیجه‌گیری
درمان مبتنی بر سلول‌های بنیادی القایی خود بیمار، نقطه عطفی در مسیر درمان بیماری پارکینسون محسوب می‌شود. نتایج اولیه این مطالعه، ایمنی و پایداری بالای روش را تأیید می‌کند و نشانه‌هایی از بهبود حرکتی و عملکرد روزمره بیماران دیده شده است. اگر مراحل بعدی نیز موفقیت‌آمیز باشند، این درمان می‌تواند نخستین روش بازسازی واقعی نورون‌ها در مغز انسان باشد و امید تازه‌ای برای میلیون‌ها بیمار پارکینسونی در سراسر جهان به ارمغان آورد.

پایان مطلب/.