به گزارش بنیان به نقل ازmedicalnewstoday، کودکانی که با اشکال شدید بیماری استئوژنز ایمپرفکتا یا بیماری مادرزادی استخوان شکننده متولد می شوند، اغلب دچار ناتوانی های شدید هستند که در اشکال بسیار شدید می تواند اندکی بعد از تولد منجر به مرگ شود. شکستگی های مکرر در همه اجزای اسکلتی به ویژه استخوان های بلند می تواند منجر به ناتوانی های حرکتی، انحرافات اسکلتی و توقف رشد شود. عملکرد ریوی کودکان اغلب در فرم شدید OI به دلیل بدشکلی های دنده ها مختل می شود و متاسفانه درمانی نیز در حال حاضر وجود ندارد. کلاژن یک پروتئین رشته ای مهم در استخوان است و به نظر می رسد که این بیماری به دلیل ناتوانی بدن در حال تکوین در تولید کلاژن باشد. به همین دلیل محققین انستیتو کارولینسکا، سوش خاصی از سلول های بنیادی را تولید کرده اند که زمانی که به بدن بیماران تزریق می شود، استخوان ها را با تولید کلاژن هدف قرار داده و قوی تر می کند. مطالعات روی موش پاسخ مثبتی به این درمان نشان داده است و در مورد یکی دو کودک مبتلا به این عارضه نیز جواب ها مثبت بوده است. دکتر گوتراستروم از محققین این انستیتو می گوید که کودک بزرگتر که مورد سلول درمانی با این سلول های بنیادی قرار گرفت اینک 13 ساله است و عملکرد بهتری را در مقایسه با گذشته نشان می دهد و هنوز هم در حال رشد است. ولی ما معتقدیم می توانیم نتایج این مطالعه را با تزریق این سلول های به جنین و سپس تزریق دوزهای تکراری در طی سال های اولیه کودکی به میزان بسیار بهتری بهبود ببخشیم. دکتر گوتراستروم سرپرستی مطالعه ای که برای درمان بچه های متولد نشده طراحی شده است را به عهده دارد. سی بچه در این مطالعه شرکت خواهند داشت که نیمی از آن ها قبل از تولید و نیمی از آن ها بعد از تولد این سلول درمانی را دریافت خواهند کرد. مشاوره ژنتیکی این پروژه بر عهده دکتر ریموند دالگلیش از دانشگاه Leicester خواهد بود. محققین به ارزیابی تعداد شکستگی های رخ داده در هر دو گروه و مقایسه آن با کودکانی که مورد سلول درمانی قرار نگرفته اند نیز خواهند پرداخت. این پروژه تحت عنوان Boost Brittle Bones Before Birth یا پروژه BOOSTB4‌ از اوایل سال 2016  با همکاری انستیتو کارولینسکا شروع خواهد شد.

پایان مطلب/