به گزارش بنیان به نقل ازstem-cells-news، کم خونی داسی شکل در نتیجه موتاسیون در ژنی می باشد که هموگلوبین را کد می کند. این موتاسیون نه تنها عملکرد پروتئین ها را مختل می کند بلکه موجب تغییر شکل سلول ها و تجمع آن ها می شود. این کلامپ ها یا تجمعات سلولی عروق خونی را بلوک کرده و اثرات مخربی دارد. تزریق خون می تواند در این زمینه کمک کننده باشد اما در نهایت آهن اضافی مربوط به این سلول ها می تواند آسیب های شدیدی را وارد کرد و درمان طولانی مدت نیز هزینه میلیون دلاری روی دست بیمار می گذارد.

اما در مطالعه ای جدید محققین در دانشگاه برکلی دست به ابتکارهای جدیدی زده اند تا از CRISPRدرمانی برای کم خونی داسی شکل استفاده کنند. در مقاله ای که آن ها منتشر کرده اند، استراتژی پایه آن ها خالص سازی سلول های خونی نابالغ(قبل از از دست دادن هسته)، تصحیح موتاسیون با استفاده از سیستم CRISPR و پیوند مجدد سلول ها به گیرنده ها بوده است که در این مطالعه از موش استفاده شده بود. آن ها توانستند با استفاده از این تکنولوژی موتاسیون ژنی هدف را در حدود 10 درصد سلول ها با موفقیت تیمار کنند. شاید این میزان، مقدار زیادی نباشد اما برای این که بتواند شرایط بیماران را در بالین بهبود ببخشد کافی است. این محققین امیدوارند که بزودی مطالعات بالینی و انسانی را در این زمینه آغاز کنند.

پایان مطلب/