به گزارش بنیان به نقل از medicalxpress، در گزارشی که محققین بیمارستان عمومی ماساچوست در بوستون در نشست سالیانه انجمن علوم اعصاب آمریکا ارائه کرده اند بیان داشته اند که در فاز دو و سه مربوط به یک مطالعه بالینی، ایمنی و کارایی تزریق سلول های CD34+ ترانسداکت شده با یک لنتی وکتور elivaldogene tavalentivec به 17 پسربچه مبتلا به آدرنولوکودیستروفی را مورد برسی قرار داده اند.

تجزیه و تحلیل های ابتدایی داده های بدست آمده طی یک دوره نظارت تقریبا 30 ماهه نشان داد که همه بیماران دارای سلول های مارک شده با ژن مورد نظر بعد از پیوند هستند و هیچ گونه شواهدی مبنی بر انکوژن بودن و فرا رشد کلونی در آن ها مشاهده نشد. همه بیماران مقادیر قابل اندازه گیری از پروتئین ALD را دارا هستند. هیچ گونه گزارشی نیز مبتنی بر مرگ ناشی از استفاده از این درمان یا بیماری پیوند علیه میزبان(GvHD) مشاهده نشد. 15 نفر از این 17 بیمار زنده بوده و عاری از هر گونه مشکلات حرکتی هستند و کمترین مشکلات بالینی را نشان داده اند. یکی از بیماران به دلیل تخریب عصبی سریع ناشی از پیشرفت بیماری مرد و در مورد بیمار دیگر نیز نتایج MRI نشان داد که پیشرفت بیماری متوقف شد و سپس فرد مورد پیوند سلول های بنیادی آلوژن قرار گرفت که به دلیل مشکلات ناشی از پیوند مرد.

علی رغم امیدوار کننده بودن نتایج اولیه؛ محققین رسیدن به قطعیت در مورد موثر بودن این روش را نیازمند گذشت زمان بیشتر و استفاده از جامعه آماری بیشتر می دانند.

پایان مطلب/