به گزارش بنیان به نقل ازmedicalxpress، ژن درمانی تکنیکی است که به پزشکان کمک می کند که یک اختلال ژنتیکی را با وارد کردن ژن صحیح به سلول های بیماران درمان کنند. از 16 سال پیش و به دنبال مرگ بیمارانی که در مطالعات بالینی متحمل ژن درمانی شده بودند، محققین و پزشکان برای درک بهتر این تکنیک و ایجاد روش هایی که بتوانند به صورت ایمن تر و مطمئن تر انجام شوند، تلاش بیشتری داشته اند. یکی از متخصصین در زمینه ژن درمانی و علوم سلول های بنیادی دکتر ماریا گرازیا رونکارولو است که پیشگام در زمینه ژن درمانی دانشگاه میلان به حساب می آید. وی اخیرا مصاحبه ای را دراین زمینه با پل کاستلو داشته است که ماحصل آن را می خوانید:

سوال: از سال 1999 و مرگ بیماران در اثر ژن درمانی، این زمینه تحقیقاتی تغییرات دراماتیکی را در ایالات متحده داشته است، از آن زمان محققین پیشرفت هایی را داشته اند که این علم را تغییر داده است. چه اتفاقات مهمی از سال 1999 تا کنون افتاده است که به این زمینه سرعت بخشیده و توانایی های جدیدی را به آن داده است؟

رونکارولو: شکی وجود ندارد که مرگ بیماران در سال 1999 یک شکست برای ژن درمانی است. در سال 2002 نیز واقعه مشابهی برای یک در مورد یک کودک که مبتلا به لوکمیا بود اتفاق افتاد. این ها شکست هایی بود که غیر قابل انتظار بود. مشکل عمده ای که وجود داشته است این بوده که ما پیچیدگی که در دستکاری ژنوم و فرستادن ژن سالم برای ترمیم بیماری وجود دارد را دست کم گرفته ایم. بنابراین این ها موجب ایجاد تراژدی ها و مشکلاتی می شود. به همین دلیل ما محققین و پزشکان را مجبور کردیم که به آزمایشگاه و به دنبال راه و تکنولوژی بهتری باشند. تکنولوژی که امروز ایجاد شده است بسیار پیشرفته تر از قبل است. ما از وکتورهای بهتری استفاده کرده ایم. ما یادگیرهای بیشتری در مورد آماده سازی بیماران برای دریافت ژن درمانی داشته ایم. هم چنین ما یاد گرفته ایم که چگونه بیماران  را به دقت مونیتور کنیم تا دقیقا عملکرد ژن را در ژنوم دریابیم.

سوال: آیا این نوعی احیا شدن برای این زمینه محسوب می شود، زیرا بسیاری از محققین بعد از آن اتفاقات تصمیم گرفتند از این زمینه بیرون بیایند؟

رونکارولو: بله، اما مراکز اندکی، از جمله مرکزی که من در میلان در آن کار می کنم و بسیاری از مراکز در ایالات متحده، براین باور هستند که باید این مطالعات را ادامه داد و این تحقیقات را پشتیبانی کرد. اگر امروزه نگاه کنیم می بینیم که این زمینه مطالعاتی بسیار تغییر کرده است. امروزه ما می توانیم بگوییم که بسیاری از بیماری های ژنتیکی لاعلاج تا چند سال قبل را درمان کرده ایم.

پایان مطلب/